Timmira għall-Endotelju Sinusojjali
Punti ewlenin Mis-16-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji Ġodda u Trasferiment tal-Ġene għall-Emofilja

Timmira għall-Endotelju Sinusojjali

Antonia Follenzi, MD, PhD
Università ta' Piemonte Orientale
Novara, l-Italja

Punti Ewlenin tad-Dejta

Il-Promotur pF8 Imexxi l-Espressjoni tal-GFP f'LSECs

Il-promotur FVIII naturali, pF8, imexxi l-espressjoni GFP fiċ-ċelloli endoteljali sinusojdali tal-fwied (LSECs). Analiżi ta 'immunofluworexxenza tal-fwied ta' ġrieden C57BL/6 hemophilia A (HA), 1 u 6 xhur wara l-injezzjoni tal-vettur lentivirali LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-phenylindole; GFP, proteina fluworexxenti ħadra; Lyve-1, riċettur endoteljali tal-bastimenti limfatiċi 1, markatur għal LSECs)

LV-pF8-FVIII Livell FVIII ikkoreġut fil-ġrieden B6/129-HA huwa dipendenti fuq Treg

Biex tiġbor fil-qosor din is-serje ta 'studji, immunosoppressjoni bi tnaqqis minimu fiċ-ċelloli Treg hija ottimali biex tiġi żgurata tolleranza immuni medjata mill-fwied għall-espressjoni tat-transġene FIX. Fl-NHPs, trattament minn qabel b'MMF u rapamycin, segwit minn amministrazzjoni mdewma ta' rATG kien kapaċi jipprovdi tolleranza immuni sostnuta filwaqt li rATG jew daclizumab mogħtija fil-ħin tal-infużjoni tal-vector ma kinux.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali