Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja

post mod2

Riżors edukattiv komprensiv iddisinjat minn esperti ewlenin għall-komunità globali tal-emofilja biex jgħinek tibqa ’aġġornat max-xjenza li qed tevolvi u l-aħħar avvanzi kliniċi fit-terapija tal-ġeni fl-emofilja.

 

Ikklikkja biex Ibda!

flora1

Flora Peyvandi, MD, PhD
Università ta ’Milan - Milan, l-Italja

Flora Peyvandi, MD, PhD, hija Professur tal-Mediċina Interna fl-Università ta 'Milan u d-Direttur taċ-Ċentru ta' Emofilja u Trombożi Bonomi Angelo Bianchi, Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, l-Italja.

Dr Peyvandi rċeviet il-grad mediku tagħha mill-Università ta 'Milan, l-Italja, hija ċċertifikata fl-Ematoloġija u ngħatat PhDs mill-Università ta' Maastricht, l-Olanda u l-Università ta 'Milan, l-Italja għar-riċerka tagħha fil-qasam ta' mard rari tad-dmija. Bħala parti mit-teżi tad-Dottorat tagħha, hija kienet sieħba ta 'riċerka fl-Isptar Irjali Ħieles, University College London, Londra, ir-Renju Unit fl-1997-98 għall-karatterizzazzjoni molekulari ta' diżordnijiet rari ta 'fsada u fl-Isptar ta' Amministrazzjoni Veteran, Università ta 'Harvard, Boston, l-Istati Uniti fi 1998-99 għal studji ta 'espressjoni in vitro.

Ir-riċerka bażika u medika ta 'Dr Peyvandi iffokat fuq l-investigazzjoni ta' mekkaniżmi molekulari ta 'disturbi ta' koagulazzjoni. Ir-riċerka tagħha fil-prevalenza u l-mekkaniżmu ta 'diżordnijiet ta' koagulazzjoni għandha l-għan li tiżviluppa trattament kosteffettiv għat-trattament mifrux ta 'pazjenti. Dr Peyvandi awtur u kkoreja aktar minn 360 pubblikazzjoni xjentifika ppubblikati f'ġurnali speċjalizzati magħrufa kif ukoll 18-il kapitlu f'diversi kotba. Mill-1999, ġiet mistiedna bħala kelliem espert f'aktar minn 128 laqgħa u kungress nazzjonali u internazzjonali. Hija kienet ir-riċevitur ta 'suċċess ta' aktar minn 40 għotja ta 'proġetti ffinanzjati minn organizzazzjonijiet Taljani u Internazzjonali u kienet l-investigatur prinċipali tal-programm ta' Stabbiliment ta 'Netwerk Ewropew ta' Disturbi ta 'Bleeding Rari. Hija tipparteċipa f'attivitajiet kliniċi, edukattivi u ta 'riċerka f'partijiet differenti tad-dinja u kienet il-President tas-Soċjetà Internazzjonali ta' Trombożi u Emostasi (ISTH) Kumitat Xjentifiku u ta 'Standardizzazzjoni dwar il-Fattur VIII, il-Fattur IX u Disturbi Rari ta' Koagulazzjoni. Hija membru tal-kunsill ISTH, tal-Kumitat Eżekuttiv tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja (WFH), tal-Kumitat Eżekuttiv tal-Assoċjazzjoni Ewropea għall-Emofilja u Disturbi Alleati (EAHAD), u tal-Grupp Konsultattiv Mediku tal-Konsorzju Ewropew tal-Emofilja (EHC). Fl-2014 hija ngħatat il-'Hippocrates Great 'li hi kkunsinnata lir-riċerkatur mediku Taljan tas-sena.

Informazzjoni CME


Titlu tal-Attività

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Suġġett

Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja

Tip ta ’akkreditazzjoni

AMA PRA Kategorija 1 Kreditu (i) ™

rilaxx Data

Lulju 1, 2019

Data ta 'skadenza

Ġunju 30, 2020

Ħin Stmat biex Temm l-Attività

minuti 30

GĦAN TAGĦLIM
Meta titlesta l-attività, il-parteċipanti għandhom ikunu jistgħu:

    • Iddeskrivi l-approċċi attwali u emerġenti għat-trattament tal-emofilja, inklużi diversi approċċi tat-terapija tal-ġeni

FAKULTÀ
Flora Peyvandi, MD, PhD
Università ta 'Milan
Milan, l-Italja

METODU TA 'PARTIĊIPAZZJONI / KIF JIRĊIEVI KREDITU

  1. M'hemm l-ebda ħlas għal parteċipazzjoni u riċeviment ta 'kreditu għal din l-attività.
  2. Irrevedi l-għanijiet tal-attività u l-informazzjoni dwar CME / CE.
  3. Imla l-attività CME / CE
  4. Imla l-posttest online. Punteġġ ta '75% huwa meħtieġ biex tlesti b'suċċess din l-attività. Il-parteċipant jista 'jieħu t-test sakemm ikun għadda b'suċċess.
  5. Imla l-formola ta 'evalwazzjoni / attestazzjoni CME / CE, li tipprovdi lil kull parteċipant l-opportunità li jikkummenta dwar kif parteċipanti fl-attività jaffettwaw il-prattika professjonali tagħhom; il-kwalità tal-proċess istruttiv; il-perċezzjoni ta 'effettività professjonali mtejba; il-perċezzjoni ta 'preġudizzju kummerċjali; u l-opinjonijiet tiegħu / tagħha dwar il-ħtiġijiet edukattivi futuri.
  6. Dokumentazzjoni ta 'kreditu / rappurtar:
    • Jekk qed titlob Krediti tal-Kategorija 1 tal-AMA PRA ™ jew ċertifikat ta 'parteċipazzjoni - iċ-ċertifikat CME / CE tiegħek ser ikun disponibbli biex jitniżżel.

IKKLIKJA HAWN biex tara l-ĦTIĠIJIET TEKNIĊI


PRESTATUR AKKREDITAT

Din l-attività hija pprovduta mill-Fondazzjoni Franza.

UDJENZA MIRTI
Din l-attività hija maħsuba għal tobba (ematoloġi), infermiera prattikanti, assistenti ta 'tabib, infermiera li jimmaniġġjaw pazjenti b'emofilja u xjenzati b'interess fir-riċerka bażika, traslazzjonali u klinika fl-emofilja madwar id-dinja.

DIKJARAZZJONI TAL - BŻONN
Peress li l-iżvilupp tat-terapija tal-ġeni għall-emofilja jkompli fil-provi kliniċi tal-fażi 3, u l-approvazzjoni ta 'dan l-approċċ terapewtiku huwa antiċipat, huwa essenzjali għall-membri kollha tat-tim tal-kura tal-emofilja biex ikunu infurmati u attrezzati għall-integrazzjoni ta' dan l-approċċ terapewtiku ġdid fil-prattika klinika .

DIKJARAZZJONI TA 'AKKREDITAZZJONI
Din l-attività ġiet ippjanata u implimentata skont ir-rekwiżiti u l-politiki tal-akkreditazzjoni tal-Kunsill ta 'Akkreditazzjoni għall-Edukazzjoni Medika Kontinwa (ACCME) permezz tal-forniment konġunt ta' The France Foundation u tas-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Emostasi. Il-Fondazzjoni Franza hija akkreditata mill-ACCME biex tipprovdi edukazzjoni medika kontinwa għat-tobba.

DESINJAZZJONI TAL-KREDITU
Tobba:
Il-Fondazzjoni Franza taħtar din l-attività dejjiema għal massimu ta '0.50 AMA PRA Kategorija 1 Kreditu (i) ™. It-tobba għandhom jitolbu biss il-kreditu proporzjonat mal-limitu tal-parteċipazzjoni tagħhom fl-attività.

Infermiera: Infermieri li huma ċċertifikati mill-American Nurses Credentialing Center (ANCC) jistgħu jużaw attivitajiet li huma ċċertifikati minn fornituri akkreditati minn ACCME fir-rigward tal-ħtieġa tagħhom għal tiġdid ta 'ċertifikazzjoni mill-ANCC. Ċertifikat ta 'attendenza jingħata mill-Fondazzjoni Franza, fornitur akkreditat ta' l-ACCME.

POLITIKA TA 'ŻVELAR
Skont l-Istandards ACCME għall-Appoġġ Kummerċjali, Il-Fondazzjoni Franza (TFF) u s-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Ħemostasi (ISTH) jirrikjedu li individwi f'pożizzjoni li jikkontrollaw il-kontenut ta 'attività edukattiva jiżvelaw ir-relazzjonijiet finanzjarji kollha relevanti b'kull interess kummerċjali . TFF u ISTH isolvu l-kunflitti ta 'interess kollha biex jiżguraw l-indipendenza, l-oġġettività, il-bilanċ, u r-rigoroż xjentifiku fil-programmi edukattivi kollha tagħhom. Barra minn hekk, TFF u ISTH ifittxu li jivverifikaw li r-riċerka xjentifika kollha msemmija, irrappurtata, jew użata f'attività CME / CE tikkonforma mal-istandards ġeneralment aċċettati ta 'disinn sperimentali, ġbir ta' dejta, u analiżi. TFF u ISTH huma impenjati li jipprovdu lill-istudenti b'attivitajiet ta 'kwalità għolja CME / CE li jippromwovu titjib fil-kura tas-saħħa u mhux dawk ta' interess kummerċjali.

Żvelar ta 'Attività tal-Persunal
Ir-reviżuri, l-edituri, il-persunal, il-kumitat CME, jew membri oħra fil-Fondazzjoni Franza li jikkontrollaw il-kontenut m'għandhomx relazzjonijiet finanzjarji relevanti li jiżvelaw.

Ir-reviżuri, l-edituri, il-persunal, jew membri oħra fis-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Ħemostasi li jikkontrollaw il-kontenut m'għandhom l-ebda relazzjonijiet finanzjarji relevanti li jiżvelaw.

Żvelar tal-Fakultà - Planners

Il-fakultajiet elenkati hawn taħt jirrappurtaw li m'għandhom l-ebda relazzjoni finanzjarja relevanti li jiżvelaw:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA

Il-fakultà elenkata hawn taħt tirrapporta li għandhom relazzjonijiet finanzjarji rilevanti biex jiżvelaw:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, irċieva onorariji għal konsultazzjoni akkademika minn Bioverativ, CSL Behring, u Octapharma Plasma. Huwa rċieva fondi ta 'riċerka minn Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring, u Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath kellu pożizzjonijiet ta 'tmexxija ma' ISTH u WFH. Huwa serva fil-Bureau tal-kelliema għal Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche, u WFH. Dr Mahlangu irċieva fondi ta 'riċerka minn Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche, u WFH. Huwa rċieva onorarja minn Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL-Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche, u Spark.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, irċieva fondi ta ’riċerka mill-programm BioMarin GeneR8, programm uniQure HOPE-B, Sanofi - programm fitusiran ATLAS. Huwa rċieva onorarja minn Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, u Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD kellha pożizzjonijiet ta 'tmexxija ma' EHC, EMA, u EAHAD. Iservu fil-Bureau tal-kelliema għal Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex, u Takeda. Dr Peyvandi huwa membru tal-bord konsultattiv għal Sanofi.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, irċieva onorariji għal konsultazzjoni akkademika minn BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, u VarmX. Huwa kellu karigi ta 'tmexxija ma' Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, u l-Federazzjoni Dinjija ta 'Emofilja.
  • Steven W. Pipe, MD, irċieva onorarja għal konsultazzjoni akkademika minn CSL-Behring, Novo Nordisk u Pfizer. Huwa kellu karigi ta 'tmexxija mal-MASAC-Fondazzjoni Nazzjonali tal-Emofilja. Dr Pipe irċieva fondi għar-riċerka minn Siemens u Shire. Huwa rċieva onorarja minn ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark, u uniQure.
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, irċieva onorarja għal konsultazzjoni akkademika minn Bayer, Novo Nordisk, Roche, u Shire / Takeda. Huwa kellu karigi ta 'tmexxija bħala President tat-Task Force tat-Terapija tal-Ġeni ta' l-SSC ta 'l-ISTH u President tal-Kumitat ta' Tmexxija tal-Grupp ta 'Ħidma ta' Emofilja ta 'l-Asja-Paċifiku Dr Srivastava rċeviet fondi għar-riċerka minn Alnylam, Bayer, u Shire.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, kellu karigi ta 'tmexxija ma' NHF u ISTH. Huwa rċieva fondi għar-riċerka minn Pfizer u Takeda. Dr VandenDriessche rċeviet onorarja minn Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest, u Pfizer.

Żvelar tal-Fakultà - Attività tal-Fakultà
Il-fakultà li ġejja tirrapporta li għandhom relazzjonijiet finanzjarji rilevanti biex jiżvelaw:

  • Flora Peyvandi, MD, PhD kellha pożizzjonijiet ta 'tmexxija ma' EHC, EMA, u EAHAD. Iservu fil-Bureau tal-kelliema għal Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex, u Takeda. Dr Peyvandi huwa membru tal-bord konsultattiv għal Sanofi.

ŻVELAR TA 'UŻU INKLABBLI
TFF u ISTH jirrikjedu li fakultà CME (kelliema) tiżvela meta prodotti jew proċeduri li qed jiġu diskussi jkunu barra mit-tikketta, mhux identifikati, sperimentali u / jew investigattivi, u kwalunkwe limitazzjoni fuq l-informazzjoni li hija ppreżentata, bħal dejta li hija preliminari, jew li tirrapreżenta riċerka li għaddejja, analiżi interim, u / jew opinjoni mhux sostnuta. Fakultà f'din l-attività tista 'tiddiskuti informazzjoni dwar aġenti farmaċewtiċi li huma barra mill-ittikkettjar approvat mill-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti. Din l-informazzjoni hija maħsuba biss għall-edukazzjoni medika kontinwa u mhix maħsuba biex tippromwovi l-użu off-label ta 'dawn il-mediċini. TFF u ISTH ma jirrakkomandawx l-użu ta 'xi aġent barra mill-indikazzjonijiet ittikkettati. Jekk ikollok xi mistoqsijiet, ikkuntattja lid-Dipartiment tal-Affarijiet Mediċi tal-manifattur għall-iktar informazzjoni riċenti li tordnalek.

RIKONOXXIMENT TA 'APPOĠĠ KUMMERĊJALI
Din l-attività hija appoġġata minn għotja edukattiva minn BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

DISCLAIMER
Il-Fondazzjoni Franza u s-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Emostasi jippreżentaw din l-informazzjoni għal skopijiet edukattivi biss. Il-kontenut huwa pprovdut biss minn fakultà li ġiet magħżula minħabba għarfien espert fil-qasam tagħhom. Il-parteċipanti għandhom ir-responsabbiltà professjonali li jiżguraw li l-prodotti jiġu preskritti u użati b’mod xieraq abbażi tal-ġudizzju kliniku tagħhom u ta ’standards aċċettati ta’ kura. Il-Fondazzjoni Franza, is-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Emostasi, u s-sostenitur (i) kummerċjali ma jassumu l-ebda responsabbiltà għall-informazzjoni hawnhekk.

INFORMAZZJONI DWAR DWAR DWAR IT-TAD-DWAR
Copyright © 2019 Il-Fondazzjoni Franza. Kull użu mhux awtorizzat ta 'kwalunkwe materjal fuq is-sit jista' jikser id-drittijiet tal-awtur, trademark u liġijiet oħra. Tista 'tara, tikkopja u tniżżel informazzjoni jew software ("Materjali") misjuba fuq is-Sit bla ħsara għat-termini, kondizzjonijiet, u eċċezzjonijiet li ġejjin:

  • Il-materjali għandhom jintużaw biss għal skopijiet personali, mhux kummerċjali, informattivi u edukattivi. Il-materjali m'għandhomx jiġu modifikati. Għandhom jiġu mqassma fil-format provdut bis-sors identifikat b'mod ċar. L-informazzjoni dwar id-drittijiet tal-awtur jew avviżi proprjetarji oħra ma jistgħux jitneħħew, jinbidlu, jew jiġu mibdula.
  • Il-materjali ma jistgħux jiġu ppubblikati, imtellgħa, ippustjati, trasmessi (minbarra kif stipulat hawnhekk) mingħajr il-permess bil-miktub minn qabel tal-Fondazzjoni Franza.


POLITIKA TA 'PRIVATEZZA

Il-Fondazzjoni Franza tipproteġi l-privatezza ta 'informazzjoni personali u oħra rigward parteċipanti u kollaboraturi edukattivi. Il-Fondazzjoni Franza mhix se tirrilaxxa informazzjoni identifikabbli personalment lil terza persuna mingħajr il-kunsens tal-individwu, ħlief dik l-informazzjoni meħtieġa għal finijiet ta 'rappurtar lill-ACCME.

Il-Fondazzjoni Franza żżomm salvagwardji fiżiċi, elettroniċi u proċedurali li jikkonformaw mar-regolamenti federali biex tipproteġihom kontra t-telf, l-użu ħażin jew alterazzjoni ta ’informazzjoni li ġbarna minnek.

Informazzjoni addizzjonali dwar il-Politika tal-Privatezza tal-Fondazzjoni Franza tista ’taraha fuq http://www.francefoundation.com/privacy-policy.


INFORMAZZJONI KUNTATT
Jekk ikollok xi mistoqsijiet dwar din l-attività tas-CME, jekk jogħġbok ikkuntattja lil The France Foundation fi 860-434-1650 jew Dan l-indirizz email huwa protett mill-ispam. Teħtieġ javascript biex tarah..

Ikklikkja biex Ibda

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni - Terminoloġija u Kunċetti

Ikklikkja biex Ibda!

L-evoluzzjoni tal-emofilja hija mimlija bidliet storiċi u avvanzi fir-riċerka u l-fehim tal-marda. Hemm referenzi f'pilloli antiki għal problemi ta 'fsada, u li jwasslu għat-Tieni Gwerra Dinjija, it-tobba ndunaw li l-emofilja A rriżultat minn proteina fid-demm imsejħa fattur VIII.

L-istorja tgħid ukoll ir-rakkont tal-ġenetika tal-emofilja, li hija raġuni waħda li xi kultant tissejjaħ il-marda rjali. Il-ġene għal dan id-disturb tal-fsada għaddiet mir-Reġina Victoria lill-familji rjali mad-dinja kollha, inkluż fi Spanja, ir-Russja u l-Ġermanja.

Illum, ix-xjenza medika tirrikonoxxi tliet forom primarji ta 'emofilja:

  • Emofilja A: huwa n-nuqqas tal-fattur VIII tad-demm. Jaffettwa madwar 85 fil-mija ta 'dawk li għandhom il-marda
  • Emofilja B: hija r-riżultat ta 'defiċjenza fil-fattur IX.
  • Emofilja Ċ: Dan huwa terminu xi kultant użat biex jirreferi għal nuqqas ta 'fattur IX ta' tagħqid.

Biex titgħallem aktar dwar l-evoluzzjoni tal-emofilja, ikklikkja fuq ir-riżorsa edukattiva tagħna mimlija b'kronoloġija tal-istorja tal-marda mmexxija minn Flora Peyvandi, MD, PhD.

Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali