Korrezzjoni Emostatika Stabbli u Kwalità Mtejba tal-Ħajja Relatata mal-Emofilja: Analiżi Finali mill-Prova Pivotali ta' Fażi 3 HOPE-B ta' Etranacogene Dezaparvovec
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT

Korrezzjoni Emostatika Stabbli u Kwalità Mtejba tal-Ħajja Relatata mal-Emofilja: Analiżi Finali mill-Prova Pivotali ta' Fażi 3 HOPE-B ta' Etranacogene Dezaparvovec

Ippreżentat minn: Steven W. Pipe, MD, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, Michigan, l-Istati Uniti

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Ċentru Mediku tal-Università, Rotterdam, l-Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, NC
5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Re tal-Prussja, PA
8Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

Punti Ewlenin tad-Dejta

Attività Sostnuta FIX għal Sa 18-il Xahar

Attività FIX fi stadju wieħed għal pazjenti moderatament severi (N=10) u severi (N=44) infużi b'etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) f'doża ta' 2x1013 gc/kg fil-prova tal-fażi 3 HOPE-B. Din l-analiżi inkludiet pazjenti bi u mingħajr antikorpi newtralizzanti AAV5 (NAbs).

Attività FIX Simili (%) għal Suġġetti Bi u Mingħajr NAbs Preeżistenti għal AAV5

Attività FIX fi stat wieħed fil-linja bażi u 18-il xahar wara l-infużjoni għal pazjenti bi u mingħajr AAV5 NAbs preeżistenti. Bl-antikorpi kien definit bħala li għandu titer ta 'akbar mil-limitu ta' skoperta (LOD). Mingħajr antikorpi kien definit bħala li għandu titer ta 'inqas minn jew ugwali għal LOD.

Profil ta' Sigurtà Konsistenti

Il-profil tas-sigurtà għal etranacogene dezaparvovec wara 18-il xahar kien konsistenti mad-dejta ppreżentata qabel. L-aktar avvenimenti avversi frekwenti relatati mat-trattament (TRAE) li seħħew f'aktar minn 10% tal-pazjenti kienu żieda fl-ALT (17%), uġigħ ta' ras (15%), mard li jixbaħ lill-influwenza (13%), u reazzjonijiet relatati mal-infużjoni (13%). ).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali