Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT
Korrezzjoni Emostatika Stabbli u Kwalità Mtejba tal-Ħajja Relatata mal-Emofilja: Analiżi Finali mill-Prova Pivotali ta' Fażi 3 HOPE-B ta' Etranacogene Dezaparvovec
Ippreżentat minn: Steven W. Pipe, MD, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, Michigan, l-Istati Uniti
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Ċentru Mediku tal-Università, Rotterdam, l-Olanda
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, NC
5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, Re tal-Prussja, PA
8Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja
Punti Ewlenin tad-Dejta
Attività FIX fi stadju wieħed għal pazjenti moderatament severi (N=10) u severi (N=44) infużi b'etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) f'doża ta' 2x1013 gc/kg fil-prova tal-fażi 3 HOPE-B. Din l-analiżi inkludiet pazjenti bi u mingħajr antikorpi newtralizzanti AAV5 (NAbs).
Attività FIX fi stat wieħed fil-linja bażi u 18-il xahar wara l-infużjoni għal pazjenti bi u mingħajr AAV5 NAbs preeżistenti. Bl-antikorpi kien definit bħala li għandu titer ta 'akbar mil-limitu ta' skoperta (LOD). Mingħajr antikorpi kien definit bħala li għandu titer ta 'inqas minn jew ugwali għal LOD.
Il-profil tas-sigurtà għal etranacogene dezaparvovec wara 18-il xahar kien konsistenti mad-dejta ppreżentata qabel. L-aktar avvenimenti avversi frekwenti relatati mat-trattament (TRAE) li seħħew f'aktar minn 10% tal-pazjenti kienu żieda fl-ALT (17%), uġigħ ta' ras (15%), mard li jixbaħ lill-influwenza (13%), u reazzjonijiet relatati mal-infużjoni (13%). ).
KONTENUT RELATAT
