Il-Promotur ta' Stabilin-2 jimmodula r-rispons immuni għal FVIII wara l-kunsinna ta' Vettur Lentivirali fil-ġrieden emofiliċi
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT

Il-Promotur ta' Stabilin-2 jimmodula r-rispons immuni għal FVIII wara l-kunsinna ta' Vettur Lentivirali fil-ġrieden emofiliċi

Ippreżentata minn: Antonia Follenzi, MD, PhD, Università ta' Piemonte Orientale, Novara, l-Italja

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Dipartiment tax-Xjenzi tas-Saħħa, Università ta' Piemonte Orientale, Novara, l-Italja
2Dipartiment tax-Xjenzi tas-Saħħa, Mount Sinai School of Medicine, New York, New York

Punti Ewlenin tad-Dejta

Il-Promotur Stablin-2 (STAB2) Jidderieġi l-Espressjoni f'LSECs

STAB2 huwa riċettur kennies involut fit-tneħħija ta' hyaluronan u l-kumpless vWF-FVIII. Ir-riċettur huwa espress prinċipalment fil-fwied minn ċelluli endoteljali sinusojdali tal-fwied (LSECs). Il-promotur STAB2 intuża biex jidderieġi l-espressjoni tal-GFP f'LSECs mal-kunsinna lentivirali (LV). L-injezzjoni ta 'vetturi LV.STAB2-GFP/FVIII fi ġrieden BALB/c immuno-reattivi wriet immirar endoteljali u manutenzjoni fit-tul tal-espressjoni transġene meta mqabbla mal-użu ta' PGK, promotur kullimkien li għalih l-espressjoni ġiet ikklerjata fi żmien ġimagħtejn f'injettat. ġrieden.

Il-Promotur STAB2 jidderieġi l-Espressjoni ta' LV.pSTAB2.FVIII fil-ġrieden Emofilja A

L-attività tal-promotur STAB2 ġiet evalwata aktar in vivo billi injetta LV li jġorr transġene FVIII f'diversi razez ta 'ġrieden emofiliċi segwiti minn valutazzjoni tal-attività FVIII u formazzjoni ta' antikorpi newtralizzanti. Kif muri hawn, il-kunsinna LV tat-transġene FVIII, immexxi mill-promotur STAB2, wassal għal espressjoni FVIII prinċipalment f'LSECs (pannell tax-xellug) mingħajr antikorpi newtralizzanti (pannell tal-lemin) sa sena.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali