Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Adeno-Assoċjat (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta 'Livelli ta' Attività FIX Normali f'Pazjenti ta 'Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)

Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Ġdid Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB)
(Studju B-AMAZE)

Pratima Chowdary,^1,2 Susan Shapiro,³ Mike Makris,⁴ Gillian Evans,⁵ Sara Boyce,⁶ Kate Taħdidiet,⁷ Gerry Dolan,⁸ Ulrike Reiss,⁹ Mark Phillips,^1,2 Anne Riddell,¹ Maria Rita Peralta,¹ Michelle Quaye,² Ted Tuddenham,¹ Andrew Smith,¹⁰ Alison Long,¹⁰ Julie Krop,¹⁰ Amit Nathwani^1,2

¹Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, Londra, ir-Renju Unit

²University College London, Londra, UK

³Oxford Haemophilia Centre, Oxford, ir-Renju Unit

⁴Università ta 'Sheffield, Sheffield, ir-Renju Unit

⁵Kent u l-Isptar Canterbury, Canterbury, ir-Renju Unit

⁶Sptar Universitarju ta ’Southampton, Southampton, ir-Renju Unit

⁷Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, ir-Renju Unit

⁸St Thomas 'and Guy's Hospital, Londra, ir-Renju Unit

⁹St Jude Children's Research, Memphis, TN, USA

¹⁰Freeline, Stevenage, ir-Renju Unit

^aPreċedentement irrappurtat bħala 4.5e11vg / kg; ^bPreċedentement irrappurtat bħala 1.5e12vg / kg;
^cPreċedentement irrappurtat bħala 7.5e11vg / kg; ^dPreċedentement irrappurtat bħala 9.75e11vg / kg

Biex tivvaluta s-sigurtà u l-effikaċja ta 'FLT180a, intuża kors ta' dożaġġ adattattiv, li jibda b'2 pazjenti bl-inqas doża ta '3.8 x 10¹¹ vg / kg u aġġustament ta 'dożi sussegwenti biex ittejjeb l-espressjoni FIX filwaqt li tnaqqas ir-riskju ta' trombożi. Id-doża għall-aħħar koorti, Koorti 4, kienet 8.32 x 10¹¹ vg / kg. Il-proċeduri ta ’trażżin immuni evolvew matul il-prova, u rriżultaw f’kors profilattiku ta’ trażżin immuni li inkluda tacrolimus fil-Koorti 4.

Attività FIX ibbażata fuq l-analiżi ta 'stadju wieħed għall-4 suġġetti fil-Koorti 4 matul l-ewwel 6 xhur wara t-trattament bil-vettur AAVS3 u t-transġen FIX-Padova. L-attività tal-quċċata FIX kienet 150-250% u seħħet bejn 50 u 140 jum wara l-infużjoni. Fi 3 minn 4 suġġetti, il-livelli FIX baqgħu 'l fuq minn 100%.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Ġdid Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB)
(Studju B-AMAZE)

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Ġdid Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Ġdid Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB)
(Studju B-AMAZE)