Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Highlights Mit-30 Kungress ta' ISTH
Riżultati minn B-LIEVE, Studju ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180a AAV f'Pazjenti bl-Emofilja B
Ippreżentat minn: Guy Young, MD, Keck School of Medicine tal-USC, Los Angeles, California, l-Istati Uniti
G. Żgħażagħ1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Sptar tat-Tfal Los Angeles, Università tan-Nofsinhar tal-Kalifornja Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Stati Uniti
2Royal Free Hospital, Londra, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
3Freeline, Stevenage, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
Punti Ewlenin tad-Dejta
Livelli FIX għall-ewwel 3 pazjenti b'emofilja B iddożati b'terapija tal-ġeni FLT180a AAV fl-istudju tal-fażi 1/2 B-LIEVE. Il-valuri FIX huma minn analiżi ta' stadju wieħed f'laboratorju ċentrali; linja orizzontali b'sing huwa l-limitu l-aktar baxx tal-espressjoni normali FIX (50 IU/dL). Mit-23 ta’ Mejju, 2022, il-qatgħa tad-dejta, il-livelli FIX kienu 93, 92, u 80 fil-jum tal-istudju 77, 56, u 36 għall-pazjenti 1, 2, u 3, rispettivament.
Livelli FIX (aħmar) u ALT (isfar) għat-3 pazjenti li ngħataw FLT180a fl-istudju B-LIEVE. Tliet ġimgħat wara l-infużjoni ta' FLT180a, il-pazjenti bdew kors ta' kortikosterojdi orali li jonqos u kors qasir ta' tacrolimus orali bħala profilassi biex jimminimizzaw ir-risponsi immuni relatati mal-vettur. Linji bit-tikek vertikali huma infużjonijiet profilattiċi eżoġeni FIX riċevuti fil-jiem wara l-infużjoni FLT180a.
KONTENUT RELATAT
