Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021
Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Ċavetta NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Pajp SW8, Investigaturi HOPE-B
1Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda
2Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja
3Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti
Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
5Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja
6uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda
7uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti
8Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
KONTENUT RELATAT
Webinars interattivi
Eżiti fit-tul: Durabilità u Sikurezza
Ippreżentat mill-Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Ostakli u Opportunitajiet
Ippreżentat minn Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Appoġġ lill-Pazjent, Pariri tal-Pazjenti, u Monitoraġġ
Ippreżentat minn Lindsey A. George, MD ...
Terapija tal-Ġeni għal FVIII
Ippreżentat minn K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aġġornament dwar l-Effiċjenza tal-Provi Kliniċi
Ippreżentat minn Guy Young, MD ...
Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja
Ippreżentat minn Barbara A. Konkle, MD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector
Ippreżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra
Ippreżentat minn Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Steven W. Pipe, MD ...
Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti
Ippreżentat minn David Lillicrap, MD ...
podcasts