Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni

Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Ċavetta NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, Pajp SW⁸, Investigaturi HOPE-B

¹Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

²Sptar Universitarju ta ’Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

³Oregon Health & Science University, Portland, l-Istati Uniti

Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

⁵Ċentru għal Disturbi ta ’Fsada u Koagulazzjoni, Sptar Universitarju Careggi, Firenze, l-Italja

⁶uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

⁷uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

⁸Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Attività FISS f'Pazjenti bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti AAV5
Avvenimenti Avversi Mill-Prova HOPE-B

Attività FISS f'Pazjenti bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti AAV5

Fil-prova HOPE-B, 23 minn 54 parteċipant inizjali kellhom titri newtralizzanti ta ’antikorpi AAV5 (Nabs) li jistgħu jiġu osservati fil-linja bażi, u kien possibbli li jiġu evalwati r-riżultati għall-korrelazzjoni bejn NAbs u attività FIX. L-assi vertikali huwa l-attività FIX osservata ta '6 xhur ta' dawk li rċevew doża sħiħa ta 'vector. Pazjenti b'NAbs li ma jinstabux ġew ippinċjati f'7 fuq l-assi orizzontali (il-limitu tal-analiżi). L-assi orizzontali juri t-titri tal-parteċipanti l-oħra fuq medda ta '7–700. Kien hemm parteċipant wieħed li ma rrispondiex li kellu titer> 3200, li mhuwiex inkluż. Kif muri fil-graff, l-attività FIX kienet simili f'parteċipanti bi u mingħajr NAbs pre-eżistenti għal AAV5 sa titru ta '678.

Din it-tabella mill-prova HOPE-B turi avvenimenti avversi wara infużjoni transġenika għal pazjenti b '(n = 23) u mingħajr (n = 31) antikorpi newtralizzanti AAV5 (NAbs) li jistgħu jiġu osservati fil-linja bażi. Bħal fil-livelli ta 'FIX, ma kien hemm l-ebda differenza ovvja fl-AEs għal pazjenti bi u mingħajr AAV5 NAbs.