Riżultati minn B-LIEVE, Studju ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180a AAV f'Pazjenti bl-Emofilja B
Highlights Mit-30 Kungress ta' ISTH

Riżultati minn B-LIEVE, Studju ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180a AAV f'Pazjenti bl-Emofilja B

Ippreżentat minn: Guy Young, MD, Keck School of Medicine tal-USC, Los Angeles, California, l-Istati Uniti

G. Żgħażagħ1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Sptar tat-Tfal Los Angeles, Università tan-Nofsinhar tal-Kalifornja Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA, Los Angeles, California, Stati Uniti
2Royal Free Hospital, Londra, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
3Freeline, Stevenage, l-Ingilterra, ir-Renju Unit

 

Punti Ewlenin tad-Dejta

FIX Livelli

Livelli FIX għall-ewwel 3 pazjenti b'emofilja B iddożati b'terapija tal-ġeni FLT180a AAV fl-istudju tal-fażi 1/2 B-LIEVE. Il-valuri FIX huma minn analiżi ta' stadju wieħed f'laboratorju ċentrali; linja orizzontali b'sing huwa l-limitu l-aktar baxx tal-espressjoni normali FIX (50 IU/dL). Mit-23 ta’ Mejju, 2022, il-qatgħa tad-dejta, il-livelli FIX kienu 93, 92, u 80 fil-jum tal-istudju 77, 56, u 36 għall-pazjenti 1, 2, u 3, rispettivament.

FIX u Livelli ALT Konkomitanti

Livelli FIX (aħmar) u ALT (isfar) għat-3 pazjenti li ngħataw FLT180a fl-istudju B-LIEVE. Tliet ġimgħat wara l-infużjoni ta' FLT180a, il-pazjenti bdew kors ta' kortikosterojdi orali li jonqos u kors qasir ta' tacrolimus orali bħala profilassi biex jimminimizzaw ir-risponsi immuni relatati mal-vettur. Linji bit-tikek vertikali huma infużjonijiet profilattiċi eżoġeni FIX riċevuti fil-jiem wara l-infużjoni FLT180a.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali