Riżorsi Rakkomandati

Ġabra ta ’Terapija tal-Ġeni f’karti xjentifiċi tal-Emofilja, provi kliniċi magħżula, dokumenti regolatorji u links utli

Dokumenti Xjentifiċi u Dokumenti Regolatorji

Reviżjonijiet tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

1. Abbasi J. Terapiji tal-ġeni Hemophilia juru wegħda. JAMA. 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. Approċċi ġodda għat-terapija tal-emofilja: suċċessi u sfidi. Demm. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. Terapiji ġodda u progress kliniku kurrenti fl-emofilja A. Hemm il-Adv Hematol.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. Beck DL. Skoperti fit-terapija tal-ġeni għall-emofilja. ASH Aħbarijiet Kliniċi. 1 ta 'Ottubru, 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. Kwistjonijiet emerġenti fit-terapija tal-ġeni in vivo medjata bl-AAV. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. In-navigazzjoni fuq il-ħotob ta 'veloċità għolja fuq l-awtostrada ta' l-innovazzjoni fit-terapewtiċi ta 'l-emofilja. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS, et al. It-terapija tal-ġeni għall-emofilja: x'jagħmel il-futur? Hemm il-Adv Hematol. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE, et al. It-terapija tal-ġeni wasal fl-età. xjenza. 2018; 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. Terapija tal-ġeni Emofilja: Minn trailblazer għal gamechanger. Emofilja. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA. It-terapija tal-ġeni tal-emofilja tasal fl-età. Hematology Am Soc Hematol Program tal-Edukazzjoni. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. Terapiji emerġenti għall-emofilja – perspettiva globali. Emofilja. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. Età tad-deheb għat-trattament tal-Emofililja? Emofilja. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY, et al. Teknoloġiji ta ’editjar tal-ġenoma għall-korrezzjoni tal-ġeni tal-emofilja. Ġenet tal-Bniedem. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ, et al. Aġġornament dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja. Demm. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF, et al. Cornucopia ta 'terapiji li qed jiġu studjati għall-emofilja. Mol Jinsab. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF, et al. Passat, preżent u futur tat-terapija tal-ġeni tal-emofilja: Minn vettori u transġenji għal riżultati magħrufa u mhux magħrufa. Emofilja. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF, et al. L-ewwel tabella tonda tat-terapija tal-ġeni WFH: Nifhmu l-pajsaġġ u l-isfidi tat-terapija tal-ġeni għall-emofilja madwar id-dinja. Emofilja. 2019; 1–6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. Pajp SW. Terapiji ġodda għall-emofilja. Hematology Am Soc Hematol Program tal-Edukazzjoni. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. Pipe SW. Terapija tal-ġeni għall-emofilja. Pediatr Cancer Blood. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. Terapija tal-ġeni fl-emofilja: Minn hype għal tama. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

Links utli

Fondazzjoni Nazzjonali tal-Emofilja
https://www.hemophilia.org/

Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

Avvanzi Kliniċi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

Provi Kliniċi Magħżula

Emofilja A

  • NCT02576795. Studju ta 'Fażi 1/2, Eskalazzjoni tad-Doża, Sigurtà, Tollerabilità u Effiċjenza ta' Valoctocogene Roxaparvovec, Trasferiment ta 'Ġeni Medjat minn Vetur Medjat mill-Vetturi ta' Adenovirus-Fattur tal-Bniedem VIII f'pazjenti b'emofilja severa A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. Studju ta 'Fażi 1/2 dwar is-Sikurezza, it-Tollerabilità u l-Effiċjenza ta' Valoctocogene Roxaparvovec, Trasferiment tal-Ġene Medjat mill-Ħadim ta 'Viro Adeno-Associated tal-Fattur VIII tal-Bniedem fl-Emofilja A Pazjenti B'Livelli FVIII residwi ≤ 1 IU / dL u Antikorpi Preeżistenti Kontra AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. Studju ta 'Fażi 3 biex tevalwa l-Effiċjenza / Sikurezza ta' Valoctocogene Roxaparvovec ta 'Trasferiment ta' Ġeni Medjat minn Vetturi AAV ta 'hFVIII b'Doża ta' 4E13vg / kg f'Emofilja A Pazjenti B'Livelli FVIII Residwi ≤1IU / dL li Jirċievu Infużjonijiet profilattiċi FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. Studju ta ’Fażi 3 b’Tikketta Miftuħa, Single-Arm biex tevalwa l-Effiċjenza u s-Sikurezza tal-BMN 270, Trasferiment tal-Ġene Medjat mill-Vetur Medjat mill-Ħadim ta’ Fattur VIII tal-Fattur Uman fl-Emofilja A Pazjenti Bil-Livelli FVIII residwi ≤ 1 IU / dL li Jirċievu Profilattika Infużjonijiet FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. Evalwazzjoni Multi-Ċentru tas-Sikurezza u l-Effiċjenza fit-Terminu ta 'SPK-8011 [Vector Viral Associated Adeno-Factor VIII tal-Ġenerat tal-Bn tad-Dominju B'] fil-Irġiel bl-Emofilja A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. It-Trasferiment tal-Ġeni, is-Sikurezza tad-Doża, is-Sigurtà, it-Tollerabilità u l-Effiċjenza ta 'SPK-8011 [a Vector Viral Recombinant Adeno-Associated viral Factor VIII bil-Ġene] f'individwi b'emofilja A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. Studju dwar is-sejba tad-doża ta 'SPK-8016 Terapija tal-Ġeni f'pazjenti b'emofilja A biex tappoġġja l-Evalwazzjoni f'individwi b'inibituri FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. Studju Globali, Open-Label, Multicenter, Fażi 1/2 ta 'l-Eskalazzjoni tas-Sigurtà u d-Doża ta' BAX 888, Serotip 8 ta 'Virus Adeno-Associated Vector (AAV8) Vector Express B-Domain Eliminated Factor VIII (BDD-FVIII) fl-Emofilja Severa. Suġġetti Amministrati Infużjoni Intravenuża Unika. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. Studju ta 'Fażi 1/2, Label Miftuħ, Adattiv, li Jvarja d-Doża biex Jivvaluta s-Sigurtà u t-Tollerabilità ta' SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 Human Factor 8 Gene Therapy) f'individwi adulti b'emofilja severa A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja A bl-użu ta 'Serotip 8 Ġdid Viral Pseudotipat tal-Foder tal-Kodifikazzjoni tal-Vetturi Virali VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Terapija tal-Ġeni Lentivirali FVIII għall-Emofilja A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. Studju ta 'Fażi I li Evalwa s-Sikurezza u l-Fattibbiltà ta' Trasferiment ta 'Ġeni taċ-Ċelloli Stematiċi Hematopoietic Li Jimmira l-Fattur VIII Kunsinna minn Plaċetti għal Pazjenti b'emofilja A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

Emofilja B

  • NCT02484092. Terapija tal-Ġeni, Open Label, Studju ta 'Eskalazzjoni tad-Doża ta' SPK-9001 [Vector Viral Associated Adeno with Gene Factor Human IX] F'suġġetti b'Emofilja B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. Studju fit-Tieni FIX: Trasferiment tal-Ġeni tal-Fattur IX (FIX), Evalwazzjoni b'ħafna ċentri ta 'l-Istudju ta' l-Effiċjenza dwar is-Sikurezza u l-Effiċjenza fit-Terminu ta 'SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. Fażi I / II, tikketta miftuħa, Mhux ikkontrollata, Doża waħda li tmiss bid-doża, Prova multi-ċentru li tinvestiga vettur virali marbut ma 'Adeno li fih Ġene Fattur tal-Bniedem IX ottimizzat għal Codon (AAV5-hFIX) Amministrat lil Pazjenti Adulti B Emofilja severa jew Moderatament Severa B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. Fażi III, Tikketta Miftuħa, Doża Unika, Multi-Ċentru, Multinazzjonali Prova li qed tinvestiga serjotrovi 5 ta 'vettur virali marbut ma' Adeno li fih il-Varjanti ta 'Padova ta' Ġene IX tal-Fattur tal-Bniedem ottimizzat għal Codon (AAV5-hFIXco-Padova, AMT-061) Amministrat lil Suġġetti għall-Adulti B'emofilija severa jew Moderatament Severa B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. Fażi IIb, Tikketta Miftuħa, Doża Unika, Driegħ Uniku, Prova Multi-Ċentru biex Tikkonferma l-Livell ta 'Attività tal-Fattur IX tal-Vector Virali marbut ma' l-Adeno-Serotip 5 Li fih il-Varjant ta 'Padova ta' Fattur Uman ottimizzat għal Codon Ġene IX (AAV5 -hFIXco-Padova, AMT-061) Amministrat lil Suġġetti għall-Adulti B'emofilja B. Severa jew Moderatament Severa. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. Faz ta '1/2 Label Miftuħ, Proċedura ta' Doża Axxendenti Unika ta 'Virotip ta' Serotip 8 Fattur IX tal-Ġene Terapja IX (AskBio009) ta 'l-Adulti b'Emofilja B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. Fażi I / II, Tikketta Miftuħa, Multiċentru, Doża Unika Axxendenti, Studju tas-Sikurezza ta 'Ġdid Viral Associated Adeno-Vector (FLT180a) f'pazjenti b'emofilja B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. Studju ta 'Segwitu għal Tikketta Miftuħa, b'ħafna ċentru, fit-tul biex jinvestiga s-sigurtà u d-durabilità tar-rispons Wara t-Twaqqif ta' Vettur Virali Ġdid Assoċjat ma 'l-Adeno (FLT180a) f'pazjenti b'emofilja B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. Studju ta 'Fażi I, Label Miftuħ, Doża Axxendenti biex Tevalwa s-Sigurtà u t-Tollerabilità ta' Terapija tal-Ġeni AAV2 / 6 tal-Fattur IX permezz ta 'Żingu Nukleżi S-Sikk (ZFN) Medjat bl-Integrazzjoni Mmirata ta' SB-FIX f'individwi adulti b'emofilja severa B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. Studju tal-Eskalazzjoni tad-Doża ta 'Skalazzjoni Miftuħa ta' Virali Virali Komplementari Adeno-Assoċjati minn Awto (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) Għat-Trasferiment tal-Ġene fl-Emofilja B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238