Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3
Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, u Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Dipartiment tal-Pedjatrija u Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Iskola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta 'Campinas, Campinas, il-Brażil
3Iċ-Ċentru Nazzjonali tal-Emofilja, u Amalia Biron Istitut tar-Riċerka dwar Trombożi u Emostażi, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Iżrael
4Ċentru għal Disturbi ta 'Fsada u Tagħqid, Ċentru Mediku tal-Università ta' Minnesota, Minneapolis, MN
5Università ta’ Queensland, Brisbane, QLD, Awstralja
6Queensland Haemophilia Centre, Servizzi għall-Kura tal-Kanċer, Royal Brisbane u l-Isptar tan-Nisa, Brisbane, QLD, l-Awstralja
7Università ta’ Kalifornja San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit
9Ċentru għall-Ematoloġija, Dipartiment tal-Mediċina, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit
10Ċentru ta 'Trattament tal-Emofilja Ortopedika, Los Angeles, CA
11Dipartiment tal-Mediċina Molekulari, L-Istitut tar-Riċerka Scripps, La Jolla, CA
12Diviżjoni tal-Ematoloġija, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Isptar Universitarju Nazzjonali tat-Tajwan, Taipei, Tajwan
13Radcliffe Dipartiment tal-Mediċina, Università ta' Oxford, Oxford, ir-Renju Unit
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, ir-Renju Unit
15Istitut Nazzjonali għar-Riċerka dwar is-Saħħa, Ċentru ta’ Riċerka Bijomedika ta’ Oxford, Oxford, ir-Renju Unit
16Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, l-Isptar tat-Tfal nazzjon u l-Kulleġġ tal-Mediċina tal-Università tal-Istat ta’ Ohio, Columbus, OH
17Emofilja u Trombożi Center, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Dipartiment tal-Pedjatrija, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorju tal-Glycobiology, Istitut ta 'Hirszfeld għall-Immunoloġija u t-Terapija Sperimentali, Wroclaw, il-Polonja
21Cambridge University Sptarijiet NHS Foundation Trust, Cambridge, ir-Renju Unit
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Disinn tal-istudju tal-Fażi 3 GENER8-1

Ir-riżultati mill-istudju tal-fażi 3 GENER8-1 ġew analizzati għar-relazzjoni bejn l-attività FVIII derivata minn transġene u l-fsada. Mill-għadd totali ta’ parteċipanti fl-istudju (N = 134), din l-analiżi inkludiet subsett ta’ pazjenti li esperjenzaw ≥ 1 fsada kkurata fil-perjodu ta’ wara t-tranżizzjoni, li beda xahar wara t-tmiem tal-perjodu ta’ wara l-profilassi li segwa infużjoni ta’ transġene.

ABR f'parteċipanti bi fsada kkurata wara t-tranżizzjoni (n = 22)

Minn 134 parteċipant totali fl-istudju GENER8-1, 22 (16%) esperjenzaw mill-inqas fsada trattat 1 fil-perjodu ta' wara t-tranżizzjoni. ABR huwa muri għal dawn il-parteċipanti għal-linja bażi ta 'qabel l-infużjoni u l-perjodu ta' studju ta 'wara l-infużjoni, wara l-profilassi. Relattiv għal-linja bażi, 15-il parteċipanti kellhom tnaqqis fl-ABR, 2 kellhom żieda fl-ABR < 1 (vleġeġ suwed) u 5 kellhom żieda fl-ABR > 1 (vleġeġ oranġjo).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali