Relazzjoni Bejn FVIII prodott minn transġeni u r-rati ta' fsada 2 Snin Wara Trasferiment tal-Ġene B'Valoctocogene Roxaparvovec: Riżultati Minn Gener8-1
Highlights Mit-30 Kungress ta' ISTH

Relazzjoni Bejn FVIII prodott minn transġeni u r-rati ta' fsada 2 Snin Wara Trasferiment tal-Ġene B'Valoctocogene Roxaparvovec: Riżultati Minn Gener8-1

Ippreżentat minn: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakultà tax-Xjenzi tas-Saħħa-Università ta' Witwatersrand u Servizz Nazzjonali tal-Laboratorju tas-Saħħa, Johannesburg, l-Afrika t'Isfel

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pipe19

1Università ta’ Witwatersrand, Servizz Nazzjonali tal-Laboratorju tas-Saħħa u Ċentru ta’ Kura Komprensiva tal-Emofilja, Charlotte Maxeke Isptar Akkademiku ta’ Johannesburg, Johannesburg, Gauteng, Afrika t’Isfel
2APHM, Dipartiment tal-Onkoloġija tal-Ematoloġija Pedjatrika, L-Isptar tat-Tfal La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marsilja, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Franza
3Diviżjoni tal-Ematoloġija, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Isptar Universitarju Nazzjonali tat-Tajwan, Taipei, Keelung, Tajwan (ir-Repubblika taċ-Ċina)
4Nationwide Children's Hospital Division of Hematology, Onkology, and Bone Marrow Transplant u The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, l-Istati Uniti
5Diviżjoni tal-Ematoloġija/Onkoloġija, Dipartiment tal-Mediċina, Università ta’ Kalifornja San Diego, San Diego, California, Stati Uniti
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, u Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, l-Istati Uniti
7Ċentru mediku Sheba u Università ta 'Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Iżrael
8Ċentru għall-Ematoloġija, Imperial College London, Londra, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
9University of California San Francisco, San Francisco, California, l-Istati Uniti
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane u l-Isptar tan-Nisa, u l-Università ta’ Queensland, Brisbane, Queensland, l-Awstralja
12Istitut tal-Ematoloġija Sperimentali u Mediċina tat-Trasfużjoni u Ċentru għall-Mard Rari, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, il-Ġermanja
13Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Skola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta' Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brażil
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Emofilja u Trombożi Centre u Fondazione Luigi Villa, u Dipartiment tal-Patofiżjoloġija u Trapjant, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, l-Italja
15Ċentru ta 'Trattament tal-Emofilja Ortopedika, Los Angeles, California, l-Istati Uniti
16Ċentru għal Disturbi ta' Fsada u Tagħqid, Università ta' Minnesota, Minneapolis, Minnesota, l-Istati Uniti
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Università ta' Oxford, u Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, l-Ingilterra, ir-Renju Unit
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, l-Istati Uniti

19Dipartimenti tal-Pedjatrija u Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, Michigan, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Valoctocogene Roxaparvovec Sommarju tas-Sigurtà għat-Tieni Sena
Rata Annwali ta' Fsada Ttrattata/Użu ta' FVIII

Riżultati mill-istudju ta' fażi 3 GENER8-1 f'pazjenti b'emofilja A kkurati b'valoctocogene roxaparvovec juru tnaqqis konsistenti f'demm ikkurat/sena u utilizzazzjoni annwali ta' FVIII minn sena 1 sa sena 2 meta mqabbla mal-linja bażi. Il-valuri tal-linja bażi kienu mill-perjodu ta' ġbir ta' data prospettiv ta' 6 xhur fl-istudju mhux ta' intervent BMN 270-902.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali