Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3

Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD¹, Margareth C Ozelo, MD, PhD^2*, Gili Kenet, MD³, Mark T Reding, MD⁴, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA^{5,6 *}, Andrew D Leavitt, MD⁷, Bella Madan, MD^8*, Michael Laffan, DM, PhD⁹, Doris V. Quon¹⁰, Annette von Drygalski, MD, Pharm D¹¹, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD^{12 *}, Susan Shapiro, MD, PhD^{13,14,15 *}, Amy L Dunn, MD^{16 *}, Michael Wang, MD¹⁷, Nigel S Key¹⁸, Radoslaw Kaczmarek, PhD^{19,20 *}, Emily Symington, MD^{21 *}, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA^{22 *}, Reena Mahajan, MD^{22 *}, Konstantia-Maria Chavele, PhD^{22 *}, Divya B Reddy, MD^{22 *}, Hua Yu, PhD^{22 *}, Wing Yen Wong, MD^{22 *}, Tara M Robinson, MD, PhD^{22 *}, u Benjamin Kim, MD, MPhil²²

¹Dipartiment tal-Pedjatrija u Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI
²Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Iskola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta 'Campinas, Campinas, il-Brażil
³Iċ-Ċentru Nazzjonali tal-Emofilja, u Amalia Biron Istitut tar-Riċerka dwar Trombożi u Emostażi, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Iżrael
⁴Ċentru għal Disturbi ta 'Fsada u Tagħqid, Ċentru Mediku tal-Università ta' Minnesota, Minneapolis, MN
⁵Università ta’ Queensland, Brisbane, QLD, Awstralja
⁶Queensland Haemophilia Centre, Servizzi għall-Kura tal-Kanċer, Royal Brisbane u l-Isptar tan-Nisa, Brisbane, QLD, l-Awstralja
⁷Università ta’ Kalifornja San Fransico, San Francisco, CA
⁸Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit
⁹Ċentru għall-Ematoloġija, Dipartiment tal-Mediċina, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit
¹⁰Ċentru ta 'Trattament tal-Emofilja Ortopedika, Los Angeles, CA
¹¹Dipartiment tal-Mediċina Molekulari, L-Istitut tar-Riċerka Scripps, La Jolla, CA
¹²Diviżjoni tal-Ematoloġija, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Isptar Universitarju Nazzjonali tat-Tajwan, Taipei, Tajwan
¹³Radcliffe Dipartiment tal-Mediċina, Università ta' Oxford, Oxford, ir-Renju Unit
¹⁴Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, ir-Renju Unit
¹⁵Istitut Nazzjonali għar-Riċerka dwar is-Saħħa, Ċentru ta’ Riċerka Bijomedika ta’ Oxford, Oxford, ir-Renju Unit
¹⁶Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, l-Isptar tat-Tfal nazzjon u l-Kulleġġ tal-Mediċina tal-Università tal-Istat ta’ Ohio, Columbus, OH
¹⁷Emofilja u Trombożi Center, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
¹⁸UNC Blood Research Center, Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC
¹⁹Dipartiment tal-Pedjatrija, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
²⁰Laboratorju tal-Glycobiology, Istitut ta 'Hirszfeld għall-Immunoloġija u t-Terapija Sperimentali, Wroclaw, il-Polonja
²¹Cambridge University Sptarijiet NHS Foundation Trust, Cambridge, ir-Renju Unit
²²BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Disinn tal-istudju tal-Fażi 3 GENER8-1
ABR f'parteċipanti bi fsada kkurata wara t-tranżizzjoni (n = 22)

Ir-riżultati mill-istudju tal-fażi 3 GENER8-1 ġew analizzati għar-relazzjoni bejn l-attività FVIII derivata minn transġene u l-fsada. Mill-għadd totali ta’ parteċipanti fl-istudju (N = 134), din l-analiżi inkludiet subsett ta’ pazjenti li esperjenzaw ≥ 1 fsada kkurata fil-perjodu ta’ wara t-tranżizzjoni, li beda xahar wara t-tmiem tal-perjodu ta’ wara l-profilassi li segwa infużjoni ta’ transġene.

ABR f'parteċipanti bi fsada kkurata wara t-tranżizzjoni (n = 22)

Minn 134 parteċipant totali fl-istudju GENER8-1, 22 (16%) esperjenzaw mill-inqas fsada trattat 1 fil-perjodu ta' wara t-tranżizzjoni. ABR huwa muri għal dawn il-parteċipanti għal-linja bażi ta 'qabel l-infużjoni u l-perjodu ta' studju ta 'wara l-infużjoni, wara l-profilassi. Relattiv għal-linja bażi, 15-il parteċipanti kellhom tnaqqis fl-ABR, 2 kellhom żieda fl-ABR < 1 (vleġeġ suwed) u 5 kellhom żieda fl-ABR > 1 (vleġeġ oranġjo).