Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021
Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.
M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Pajp SW6
1GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja
2Barts Liver Centre, Queen Mary University ta 'Londra, Londra, ir-Renju Unit
3Ċentru Mediku tal-Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda
4uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti
5uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda
6Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
Punti Ewlenin tad-Dejta
- Raġel abjad mhux Ispaniku ta '69 sena b'Emofilja B moderatament severa
- 1980-Dijanjostikata bl-HBV (+ ve għal anti-HBs, u anti-HBc u anti-anticorpi HBe)
- 1983-Dijanjostikata b'epatite mhux A / mhux N
- 2003-Ikkonfermat pożittiv għall-HCV meta jkun disponibbli l-ittestjar
- 2015-Evalwata għat-terapija tal-qerda tal-HCV, ġenotip 1a, l-ebda fibrożi sinifikanti (Fibroscan 5.7 kPa)
- 2015-Ittrattat b'paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, u ribavirin; jinkiseb rispons viroloġiku sostnut
- Storja soċjali notevoli għat-tipjip minn qabel, konsum ta 'alkoħol ta' 0-2 unitajiet / ġimgħa
- Storja familjari notevoli għall-kanċer
Storja medika relatata mal-fwied ta 'pazjent bl-emofilja B fil-prova HOPE-B li esperjenza karċinoma epatoċellulari waqt li kien qed jipparteċipa fl-istudju. L-istorja medika tiegħu fiha bosta fatturi ta 'riskju għall-iżvilupp ta' HCC, inklużi l-epatite B u Ċ, età avvanzata, u konsum ta 'alkoħol.
Wara sena wara l-infużjoni, ultrasoniku għal kull protokoll żvela leżjoni tal-fwied subkapsulari. Din it-tabella tiġbor fil-qosor l-analiżi sussegwenti tas-sit ta 'integrazzjoni molekulari u s-sekwenzjar tal-ġenoma kollu magħmul fuq tessut tat-tumur risettat, inklużi sejbiet mistennija jekk l-HCC kienx dipendenti fuq (kolonna 1) jew indipendenti minn (kolonna 1) integrazzjoni AAV. Is-sejbiet attwali tal-analiżi huma murija fil-kolonna 2.
KONTENUT RELATAT
Webinars interattivi
Eżiti fit-tul: Durabilità u Sikurezza
Ippreżentat mill-Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Ostakli u Opportunitajiet
Ippreżentat minn Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Appoġġ lill-Pazjent, Pariri tal-Pazjenti, u Monitoraġġ
Ippreżentat minn Lindsey A. George, MD ...
Terapija tal-Ġeni għal FVIII
Ippreżentat minn K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aġġornament dwar l-Effiċjenza tal-Provi Kliniċi
Ippreżentat minn Guy Young, MD ...
Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja
Ippreżentat minn Barbara A. Konkle, MD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector
Ippreżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra
Ippreżentat minn Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Steven W. Pipe, MD ...
Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti
Ippreżentat minn David Lillicrap, MD ...
Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Flora Peyvandi, MD, PhD ...
podcasts
