Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021
Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.
M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Pajp SW6
1GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja
2Barts Liver Centre, Queen Mary University ta 'Londra, Londra, ir-Renju Unit
3Ċentru Mediku tal-Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda
4uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti
5uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda
6Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
KONTENUT RELATAT
Webinars interattivi
Eżiti fit-tul: Durabilità u Sikurezza
Ippreżentat mill-Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Ostakli u Opportunitajiet
Ippreżentat minn Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Appoġġ lill-Pazjent, Pariri tal-Pazjenti, u Monitoraġġ
Ippreżentat minn Lindsey A. George, MD ...
Terapija tal-Ġeni għal FVIII
Ippreżentat minn K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Aġġornament dwar l-Effiċjenza tal-Provi Kliniċi
Ippreżentat minn Guy Young, MD ...
Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja
Ippreżentat minn Barbara A. Konkle, MD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector
Ippreżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra
Ippreżentat minn Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni
Ippreżentat minn Steven W. Pipe, MD ...
Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti
Ippreżentat minn David Lillicrap, MD ...
podcasts