Steven W. Pipe, MD
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Pajp SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja

2Barts Liver Centre, Queen Mary University ta 'Londra, Londra, ir-Renju Unit

3Ċentru Mediku tal-Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda

4uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

5uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

6Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

  • Raġel abjad mhux Ispaniku ta '69 sena b'Emofilja B moderatament severa
  • 1980-Dijanjostikata bl-HBV (+ ve għal anti-HBs, u anti-HBc u anti-anticorpi HBe)
  • 1983-Dijanjostikata b'epatite mhux A / mhux N
  • 2003-Ikkonfermat pożittiv għall-HCV meta jkun disponibbli l-ittestjar
  • 2015-Evalwata għat-terapija tal-qerda tal-HCV, ġenotip 1a, l-ebda fibrożi sinifikanti (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Ittrattat b'paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, u ribavirin; jinkiseb rispons viroloġiku sostnut
  • Storja soċjali notevoli għat-tipjip minn qabel, konsum ta 'alkoħol ta' 0-2 unitajiet / ġimgħa
  • Storja familjari notevoli għall-kanċer

Storja medika relatata mal-fwied ta 'pazjent bl-emofilja B fil-prova HOPE-B li esperjenza karċinoma epatoċellulari waqt li kien qed jipparteċipa fl-istudju. L-istorja medika tiegħu fiha bosta fatturi ta 'riskju għall-iżvilupp ta' HCC, inklużi l-epatite B u Ċ, età avvanzata, u konsum ta 'alkoħol.

Sommarju tal-Analiżi Molekulari HCC
Wara sena wara l-infużjoni, ultrasoniku għal kull protokoll żvela leżjoni tal-fwied subkapsulari. Din it-tabella tiġbor fil-qosor l-analiżi sussegwenti tas-sit ta 'integrazzjoni molekulari u s-sekwenzjar tal-ġenoma kollu magħmul fuq tessut tat-tumur risettat, inklużi sejbiet mistennija jekk l-HCC kienx dipendenti fuq (kolonna 1) jew indipendenti minn (kolonna 1) integrazzjoni AAV. Is-sejbiet attwali tal-analiżi huma murija fil-kolonna 2.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi