Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020
Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A
L. Ġorġ1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Għoli6
1Sptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Filadelfja, l-Istati Uniti
2Iskola tal-Mediċina Perelman fl-Università ta ’Pennsylvania, Philadelphia, l-Istati Uniti
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, l-Istati Uniti
4Ċentru Mediku tal-Università ta ’Pittsburgh u Ċentru tal-Emofilja ta’ Pennsylvania tal-Punent, Dipartiment tal-Mediċina, Pittsburgh, l-Istati Uniti
5Ċentru tal-Mississippi għall-Mediċina Avvanzata, Madison, l-Istati Uniti
6Spark Therapeutics, Philadelphia, l-Istati Uniti
L. Ġorġ1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Għoli6
1Sptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Filadelfja, l-Istati Uniti
2Iskola tal-Mediċina Perelman fl-Università ta ’Pennsylvania, Philadelphia, l-Istati Uniti
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, l-Istati Uniti
4Ċentru Mediku tal-Università ta ’Pittsburgh u Ċentru tal-Emofilja ta’ Pennsylvania tal-Punent, Dipartiment tal-Mediċina, Pittsburgh, l-Istati Uniti
5Ċentru tal-Mississippi għall-Mediċina Avvanzata, Madison, l-Istati Uniti
6Spark Therapeutics, Philadelphia, l-Istati Uniti
Punti Ewlenin tad-Dejta
- SPK-8011 PHASE 1/2 DISINN STUDJU
- EFIKAZJA PRELIMINARJA: AVVENIMENTI TA 'MIXXEJN
- ESPRESSJONI FVIII TAL-FATTUR GĦAL 3.3 SENA
Il-prova tal-fażi 1/2 iddisinjata għal SPK-8011 kienet tinkludi pazjenti infużi b'1 minn 3 dożi ta 'vettur: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3), u 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Pazjenti eliġibbli kienu rġiel adulti b’emofilja A moderata (n = 1) sa severa (n = 13) (FVIII: C ≤ 2%), livelli baxxi għal livelli li ma jinstabux ta ’antikorpi newtralizzanti għal kapsid LK03, u espożizzjoni għal fattur għal> 150 jum l-ebda storja ta 'inibituri. Il-pazjenti ġew segwiti mill-qrib għal sena, b'segwitu fit-tul ippjanat sa 1 snin.
Mill-14-il pazjent infużi bi SPK-8011, 2 pazjenti infużi bl-ogħla doża (2e12) ma żammewx espressjoni stabbli ta 'FVIII. It-12-il pazjent b'espressjoni stabbli wrew tnaqqis ta '91% f'avvenimenti ta' fsada u tnaqqis ta '96% fl-użu tal-fattur (mhux muri).
Ibbażat fuq l-assaġġ ta 'stadju wieħed, l-espressjoni ta' FVIII għal pazjenti fil-koorti ta 'doża baxxa (5e11, parteċipanti 1 u 2 fil-graff) u koorti ta' doża medja (1e12, parteċipanti 3-5 fil-graff) kienu bejn 5% u 25% għal żmien twil - dewmien ta 'segwitu fit-tul ta' 2 sa 3.3 snin.
KONTENUT RELATAT
Webinars interattivi
Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD
Preżentat minn Steven W. Pipe, MD
Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Preżentat minn David Lillicrap, MD
Preżentat minn Thierry VandenDriessche, PhD
Preżentat minn Flora Peyvandi, MD, PhD
Preżentat minn Glenn F. Pierce, MD, PhD
