Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

L. Ġorġ^1,2, E. Eyster³, M. Ragni⁴, S. Sullivan⁵, B. Samelson-Jones^1,2, M. Evans³, A. MacDougall⁶, M. Curran⁶, S. Tompkins⁶, K. Wachtel⁶, D. Takefman⁶, K. Reape⁶, F. Mingozzi⁶, P. Monahan⁶, X. Anguela⁶, K. Għoli⁶

¹Sptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Filadelfja, l-Istati Uniti

²Iskola tal-Mediċina Perelman fl-Università ta ’Pennsylvania, Philadelphia, l-Istati Uniti

³Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, l-Istati Uniti

⁴Ċentru Mediku tal-Università ta ’Pittsburgh u Ċentru tal-Emofilja ta’ Pennsylvania tal-Punent, Dipartiment tal-Mediċina, Pittsburgh, l-Istati Uniti

⁵Ċentru tal-Mississippi għall-Mediċina Avvanzata, Madison, l-Istati Uniti

⁶Spark Therapeutics, Philadelphia, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Il-prova tal-fażi 1/2 iddisinjata għal SPK-8011 kienet tinkludi pazjenti infużi b'1 minn 3 dożi ta 'vettur: 5x10¹¹ vg / kg (5e11, n = 2), 1x10¹² vg / kg (1e12, n = 3), u 2x10¹² vg / kg (2e12, n = 9). Pazjenti eliġibbli kienu rġiel adulti b’emofilja A moderata (n = 1) sa severa (n = 13) (FVIII: C ≤ 2%), livelli baxxi għal livelli li ma jinstabux ta ’antikorpi newtralizzanti għal kapsid LK03, u espożizzjoni għal fattur għal> 150 jum l-ebda storja ta 'inibituri. Il-pazjenti ġew segwiti mill-qrib għal sena, b'segwitu fit-tul ippjanat sa 1 snin.

Mill-14-il pazjent infużi bi SPK-8011, 2 pazjenti infużi bl-ogħla doża (2e12) ma żammewx espressjoni stabbli ta 'FVIII. It-12-il pazjent b'espressjoni stabbli wrew tnaqqis ta '91% f'avvenimenti ta' fsada u tnaqqis ta '96% fl-użu tal-fattur (mhux muri).

Ibbażat fuq l-assaġġ ta 'stadju wieħed, l-espressjoni ta' FVIII għal pazjenti fil-koorti ta 'doża baxxa (5e11, parteċipanti 1 u 2 fil-graff) u koorti ta' doża medja (1e12, parteċipanti 3-5 fil-graff) kienu bejn 5% u 25% għal żmien twil - dewmien ta 'segwitu fit-tul ta' 2 sa 3.3 snin.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.