Avvanzi Kliniċi fl-Aġġornamenti tat-Terapija tal-Ġeni fuq Provi Kliniċi tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja

Avvanzi Kliniċi fl-Aġġornamenti tat-Terapija tal-Ġeni fuq Provi Kliniċi tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja

Emofilja (07/08/19) Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabella

Riċerkaturi kliniċi Taljani jirrevedu diversi avvanzi kliniċi bl-użu ta 'terapija tal-ġeni għat-trattament ta' emofilja A u B. Wara li mudelli ta 'annimali fid-disgħinijiet urew li l-vectors virus adeno-assoċjati (AAV) urew espressjoni effiċjenti tal-fattur IX (FIX), ir-riċerkaturi jinnutaw li l-ewwel prova klinika fuq pazjenti b'emofilja B iddokumentat livelli terapewtiċi ta 'FIX, għalkemm l-effett dam biss ftit ġimgħat. Bit-titjib fid-disinn tal-vettur, il-livelli FIX li jiċċirkolaw żdiedu għal 1990% -2% għal perjodu itwal ta 'żmien. Fi żviluppi aktar reċenti, l-investigaturi setgħu jtejbu l-espressjoni ta 'FIX għal aktar minn 5% billi daħħlu l-varjant FIX ta' Padova fil-cDNA F30. Dan wassal għal waqfien ta ’l-infużjonijiet u avvenimenti mnaqqsa ta’ fsada. Għall-emofilja A, pazjenti kkurati b'vettur AAV li fihom id-dominju B F9 cDNA imħassar ottimizzat għal codon, raw espressjoni transġenea jdumu għal 8 snin u jiċċirkolaw livelli ta 'attività FVIII ta' 3%. Ġew irrappurtati enzimi elevati tal-fwied għal xi pazjenti fi provi kliniċi ta 'terapija tal-ġeni diretti bil-fwied AAV għall-emofilja A u B. Filwaqt li t-trattament bl-isterojdi solviet il-kwistjoni fi grupp kbir ta' pazjenti, ir-riċerkaturi jinnutaw li l-mekkaniżmu patofiżjoloġiku wara t-tossiċità tal-fwied għadu mhux ċar, u suġġett ta 'investigazzjoni li għaddej.

Link tal-Web