Provi tal-Emofilja fis-Seklu Tnejn u Għoxrin: Tiddefinixxi Riżultati Importanti għall-Pazjent

Provi tal-Emofilja fis-Seklu Tnejn u Għoxrin: Tiddefinixxi Riżultati Importanti għall-Pazjent

Riċerka u Prattika fit-Trombożi u l-Emostasi (Rebbiegħa 2019) Vol. 379, Nru 20, P. 184 Konkle, Barbara A.; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

L-aħħar ħames deċennji kienu kkaratterizzati minn progress sinifikanti fil-kura tal-emofilja, li kibret biex tinkludi terapiji mhux sostitwibbli u d-disponibbiltà li toqrob lejn it-terapija tal-ġeni. Dawn l-avvanzi, madankollu, jistħoqqilhom li tittieħed ħarsa ġdida lejn il-miżuri tal-eżitu wżati biex jiġu evalwati t-terapiji ta 'sostituzzjoni tal-fattur fl-istudji kliniċi, jiġifieri l-livell ta' attività tal-fattur u r-rata annwalizzata ta 'fsada. Dawn il-punti finali għandhom jiġu kkunsidrati mhux biss fil-kuntest ta 'strateġiji ġodda ta' trattament ta 'emofilja, iżda wkoll mill-perspettiva ta' enfasi ġdida riċenti fuq il-perspettivi tal-pazjent marbuta mas-sopravivenza, l-istat funzjonali u l-kwalità tal-ħajja. L-għażla u l-kejl tar-riżultati importanti tal-pazjent, li ħafna drabi huma rrappurtati mill-pazjenti, qed issir pass kritiku fil-proċess tal-prova klinika. Il-komunità ta 'riċerka tagħraf li l-pazjenti jaraw kwistjonijiet permezz ta' lenti differenti minn kliniċisti, manifatturi u partijiet interessati oħra; jagħti valur lill-għarfien tagħhom fid-disinn tar-riċerka kif ukoll il-parteċipazzjoni attwali tagħhom. Dak li huwa importanti għall-pazjenti huma r-riżultati li jinkludu ċ-ċiklu kollu tal-kura: sopravivenza, status funzjonali u kwalità tal-ħajja.

Link tal-Web