Kif Tiddiskuti Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja? Perspettiva tal-Pazjent u tat-Tabib

Kif Tiddiskuti Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja? Perspettiva tal-Pazjent u tat-Tabib

Emofilja (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B.; Ewlenin, NS; et al.

Għalkemm it-terapija tal-ġeni tista 'tirrevoluzzjona t-trattament għal persuni b'emofilja, tnaqqas ir-riskju ta' fsada tagħhom waqt li tnaqqas jew tabrozza l-ħtieġa għal amministrazzjoni ta 'fatturi eżoġeni, ir-riċerkaturi jgħidu li huwa importanti kemm għal tobba kif ukoll għal pazjenti li jkollhom sorsi ta' informazzjoni ċari u affidabbli sabiex jiddiskutu kemm riskji u benefiċċji tat-trattament. Riċerka li tinvolvi terapija tal-ġeni medjata mill-vettur ta 'l-adeno-virali (AAV) wriet titjib fil-livelli ta' fatturi endoġeni matul perjodi sostnuti, tnaqqis sinifikanti fir-rati ta 'fsada annwalizzati, użu ta' fattur eżoġenu aktar baxx, u profil ta 'sigurtà pożittiv. Madankollu, huwa importanti għat-tobba li jisħqu li r-riċerka għadha għaddejja, u għad hemm nuqqasijiet ta 'evidenza, bħal profili ta' sigurtà fit-tul. Barra minn hekk, gruppi ewlenin ta 'pazjenti - inklużi tfal u adolexxenti, dawk b'disfunzjoni tal-fwied jew tal-kliewi, u dawk bi storja minn qabel ta' inibituri ta 'fatturi jew anti-AAV li jinnewtralizzaw l-antik - jistgħu jiġu esklużi taħt il-kriterji ta' eliġibbiltà għal provi ta 'terapija tal-ġeni.

Link tal-Web