Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Punti ewlenin Mit-28 Kungress Annwali tal-ESGCT
Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija
D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sitta2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1San Raffaele Telethon Istitut għat-terapija tal-ġeni (HSR-TIGET)
2Laboratorju tal-Lymphohematopoiesis tal-Bniedem, INSERM, Franza
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Franza
4L-Isptar tat-Tfal Dr von Hauner, LMU, il-Ġermanja
5Dipartiment tal-Mikrobijoloġija, UPenn, l-Istati Uniti
Punti Ewlenin tad-Dejta
- IS Irkupru Minn DNA mingħajr Ċelloli Purifikat Minn Fluwidi tal-Ġisem
- Karatterizzazzjoni tal-Profil ta 'Integrazzjoni Lentivirus (LV) fi Klieb Emofiliċi
DNA mingħajr ċelluli (cfDNA) jiġi rilaxxat fid-demm minn ċelluli ta 'organi solidi b'saħħithom, infjammati jew morda (bħal fwied jew timu) li jkunu għaddejjin minn apoptożi jew nekrożi. Alterazzjonijiet ġenetiċi f'cfDNA purifikat, inklużi siti ta' integrazzjoni tal-vettur-ġenomika (IS) minn ċelluli trasdotti, jistgħu jiġu skoperti permezz ta' sekwenzar tas-sit ta' integrazzjoni tal-bijopsija likwida (LiBIS-seq).
Tliet klieb emofiliċi adulti (O21, M57, u O59) irċevew injezzjoni waħda ta' LVs li jesprimu verżjonijiet differenti ta' FIX tal-koagulazzjoni tal-klieb. Għal kull kelb, cfDNA ġie ppurifikat mis-serum tad-demm maħsud f'7-8 punti ta 'żmien differenti li jibdew minn 30 sa 532 d wara l-injezzjoni. Din il-grafika turi d-daqs stmat tal-popolazzjoni ta’ kloni taċ-ċelluli mmarkati li jikkontribwixxu għall-IS kondiviżi matul iż-żmien fil-klieb M57 u O59.
KONTENUT RELATAT
