Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija
Punti ewlenin Mit-28 Kungress Annwali tal-ESGCT

Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sitta2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Istitut għat-terapija tal-ġeni (HSR-TIGET)

2Laboratorju tal-Lymphohematopoiesis tal-Bniedem, INSERM, Franza

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Franza

4L-Isptar tat-Tfal Dr von Hauner, LMU, il-Ġermanja

5Dipartiment tal-Mikrobijoloġija, UPenn, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

IS Irkupru Minn DNA mingħajr Ċelloli Purifikat Minn Fluwidi tal-Ġisem

DNA mingħajr ċelluli (cfDNA) jiġi rilaxxat fid-demm minn ċelluli ta 'organi solidi b'saħħithom, infjammati jew morda (bħal fwied jew timu) li jkunu għaddejjin minn apoptożi jew nekrożi. Alterazzjonijiet ġenetiċi f'cfDNA purifikat, inklużi siti ta' integrazzjoni tal-vettur-ġenomika (IS) minn ċelluli trasdotti, jistgħu jiġu skoperti permezz ta' sekwenzar tas-sit ta' integrazzjoni tal-bijopsija likwida (LiBIS-seq).

Karatterizzazzjoni tal-Profil ta 'Integrazzjoni Lentivirus (LV) fi Klieb Emofiliċi

Tliet klieb emofiliċi adulti (O21, M57, u O59) irċevew injezzjoni waħda ta' LVs li jesprimu verżjonijiet differenti ta' FIX tal-koagulazzjoni tal-klieb. Għal kull kelb, cfDNA ġie ppurifikat mis-serum tad-demm maħsud f'7-8 punti ta 'żmien differenti li jibdew minn 30 sa 532 d wara l-injezzjoni. Din il-grafika turi d-daqs stmat tal-popolazzjoni ta’ kloni taċ-ċelluli mmarkati li jikkontribwixxu għall-IS kondiviżi matul iż-żmien fil-klieb M57 u O59.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali