Briefing tal-Konferenza: Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vector AAV Wara Segwitu fit-Tul tal-Kunsinna ta 'Transġene FVIII f'Mudell ta' Klieb Emofilja A

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb

Paul Batty¹, Sylvia Fong², Matteo Franco³, Irene Gil-Farina³, Mo Aomei¹, Lorianne Harpell¹, Christine Hough¹, David Hurlbut¹, Abbey Pender¹, Sofia Sardo Infirri¹, Andrew Winterborn⁴, Manfred Schmidt³ u David Lillicrap¹

¹Dipartiment tal-Patoloġija u tal-Mediċina Molekulari, Queen's University, Kingston, Ontario, il-Kanada.

²BioMarin Pharmaceutical, Novato, CA, l-Istati Uniti.

³GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja.

³Servizzi ta 'Kura tal-Annimali, Queen's University, Kingston, Ontario, il-Kanada.

Punti Ewlenin tad-Dejta

It-tabella fuq ix-xellug turi d-doża, is-serotip tal-kapsid, il-livelli ta ’FVIII, u n-numru ta’ siti ta ’integrazzjoni (IS) għat-8 klieb inklużi fl-istudju. Għaxar snin wara l-infużjoni, il-livelli ta 'FVIII fi 2 mit-8 annimali kienu <1% u varjaw minn 2.9% sa 8.6% fis-6 annimali l-oħra. Siti ta 'integrazzjoni ġew analizzati bl-użu ta' metodi 2 (sekwenzar ta 'arrikkiment fil-mira, TES, u PCR medjat minn amplifikazzjoni lineari, LAM-PCR). Il-graff fuq il-lemin turi d-distribuzzjoni relattiva ta ’IS għal kull annimal.

Id-DNA ġenomiku minn 2 siti tal-fwied għal kull annimal ġie analizzat għall-integrazzjoni tal-ġenoma-vettur. Il-forom ta 'integrazzjoni (vector-genoma) kienu jammontaw għal 4.6% u l-forom episomali (vector-vector) kienu jirrappreżentaw 95.4% ta' l-għadd ta 'qari. Dawn ir-riżultati jindikaw li l-vectors espressjoni żammew l-aktar forma episomali 10+ snin wara l-infużjoni.

Din it-tabella turi l-aktar 10 siti ta ’integrazzjoni komuni (kromożomi, daqs, ġene, u post) ibbażati fuq il-metodu TES. Ibbażati fuq iż - żewġ metodi ta 'sekwenzar, l - iktar siti ta' integrazzjoni komuni nstabu viċin KCNIP2, CLIC2, ABCB1, u F8 ġeni.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti ewlenin Mill-Kungress Virtwali ISTH 2020

Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.