Steven W. Pipe, MD
Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Pajp SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja

2Barts Liver Centre, Queen Mary University ta 'Londra, Londra, ir-Renju Unit

3Ċentru Mediku tal-Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda

4uniQure Inc, Lexington, l-Istati Uniti

5uniQure BV, Amsterdam, l-Olanda

6Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

  • Raġel abjad mhux Ispaniku ta '69 sena b'Emofilja B moderatament severa
  • 1980-Dijanjostikata bl-HBV (+ ve għal anti-HBs, u anti-HBc u anti-anticorpi HBe)
  • 1983-Dijanjostikata b'epatite mhux A / mhux N
  • 2003-Ikkonfermat pożittiv għall-HCV meta jkun disponibbli l-ittestjar
  • 2015-Evalwata għat-terapija tal-qerda tal-HCV, ġenotip 1a, l-ebda fibrożi sinifikanti (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Ittrattat b'paritaprevir / ombitasvir / ritonavir, dasabuvir, u ribavirin; jinkiseb rispons viroloġiku sostnut
  • Storja soċjali notevoli għat-tipjip minn qabel, konsum ta 'alkoħol ta' 0-2 unitajiet / ġimgħa
  • Storja familjari notevoli għall-kanċer

Storja medika relatata mal-fwied ta 'pazjent bl-emofilja B fil-prova HOPE-B li esperjenza karċinoma epatoċellulari waqt li kien qed jipparteċipa fl-istudju. L-istorja medika tiegħu fiha bosta fatturi ta 'riskju għall-iżvilupp ta' HCC, inklużi l-epatite B u Ċ, età avvanzata, u konsum ta 'alkoħol.

Sommarju tal-Analiżi Molekulari HCC
Wara sena wara l-infużjoni, ultrasoniku għal kull protokoll żvela leżjoni tal-fwied subkapsulari. Din it-tabella tiġbor fil-qosor l-analiżi sussegwenti tas-sit ta 'integrazzjoni molekulari u s-sekwenzjar tal-ġenoma kollu magħmul fuq tessut tat-tumur risettat, inklużi sejbiet mistennija jekk l-HCC kienx dipendenti fuq (kolonna 1) jew indipendenti minn (kolonna 1) integrazzjoni AAV. Is-sejbiet attwali tal-analiżi huma murija fil-kolonna 2.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali