Terapija tal-ġeni lentivirali għall-fwied għall-emofilja u lil hinn
Punti ewlenin Mit-28 Kungress Annwali tal-ESGCT

Terapija tal-ġeni lentivirali għall-fwied għall-emofilja u lil hinn

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
Università Vita-Salute San Raffaele
Milan, l-Italja

Punti Ewlenin tad-Dejta

Vettur Lentivirali (LV) għat-terapija tal-ġeni tal-fwied

Il-kostruzzjoni tal-vettori lentivirali ddisinjati għal terapija tal-ġeni diretti lejn il-fwied u użati biex jippakkjaw it-transġeni umani FIX jew FVIII li ġew infużi f'primati mhux umani sabiex jittrasduċu l-epatoċiti bil-kostrutt tal-vector-transgene.

Attività tal-Fattur tal-Koagulazzjoni tal-Bniedem Normali għal Supranormali fl-NHP

L-espressjoni ta' hFIX u hFVIII f'primati mhux umani infużi bil-vettur lentivirali li fih it-transġene korrispondenti. Il-vettor-transġene LV-FIX ġie infuż f'dożi ta' 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) u 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Il-kostruzzjoni ta' vettur-transġene LV-FVIII ġiet infuża f'dożi ta' 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) u 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali