Impatt tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa fuq il-Kwalità tal-Ħajja relatata mas-Saħħa
Punti Ewlenin Mill-15-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Impatt tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa fuq il-Kwalità tal-Ħajja relatata mas-Saħħa

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja;2Trinity College, Dublin, l-Irlanda;3 Emophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand u NHLS, Johannesburg, Afrika t'Isfel;4 Dipartiment tal-Mediċina Vaskulari u Emostasi u Emofilja Ċentru, Sptarijiet Universitarji Leuven, Leuven, il-Belġju;5 Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Provinċja taċ-Ċina;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, ir-Renju Unit;7 Dipartiment tal-Ematoloġija, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, l-Awstralja;8 Ċentru ta 'Trattament tal-Emofilja, Università ta' California Davis, Sacramento, l-Istati Uniti;9 Haemostasis & Thrombosis Unit, Emophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Istitut tal-Ematoloġija, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, l-Awstralja;11 Onkoloġija tal-Ematoloġija Pedjatrika, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, l-Istati Uniti;12 Dipartiment tal-Ematoloġija, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, l-Awstralja;13 AP-HM, Dipartiment tal-Onkoloġija tal-Ematoloġija Pedjatrika, l-Isptar tat-Tfal La Timone, Università ta 'Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marsilja, Franza;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spanja;15 Dipartiment tal-Ematoloġija, Southampton University Hospital, Southampton, ir-Renju Unit;16 Dipartiment tal-Mediċina, Washington University f'St Louis, St.17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, l-Istati Uniti;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja tal-Kura Komprensiva, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, il-Ġermanja;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Punteġġi totali u tad-dominju Haemo-QOL-A

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, u dP < 0.001. Boldface jindika li CFB kellu esploratorju P-valur < 0.05. Haemo-QOL-A, Kwestjonarju tal-Kwalità tal-Ħajja speċifiku għall-Emofilja għall-Adulti.

Riżultati tal-analiżi Haemo-QOL-A għall-prova tal-fażi 3 GENEr8-1 tat-terapija tal-ġeni valoctocogene roxaparvovec għall-emofilja A. Punteġġi tad-dominju u totali huma murija għal-linja bażi, ġimgħa 26, u ġimgħa 52. Sfumatura roża tindika bidla medja mil-linja bażi (CFB) li hija ≥ id-differenza klinikament importanti (CID) għall-punteġġi tad-dominju (6.0) u l-punteġġ totali (5.5).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali