Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Steven Pipe¹, Charles RM Hay², John P. Sheehan³, Toshko Lissitchkov⁴, Elke Tnaqqis⁵, Silvia Ribeiro⁵, Konstantina Vanevski⁵

¹Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

²Dipartiment tal-Ematoloġija fl-Università, Manchester Royal Infirmary, Manchester, ir-Renju Unit

³Dipartiment tal-Mediċina, Università ta 'Wisconsin – Madison, Madison, WI

⁴Sptar Nazzjonali Speċjalizzat għat-Trattament Attiv ta 'Mard Ematoloġiċi, Sofia, il-Bulgarija

⁵Bayer, Basel, l-Isvizzera

Punti Ewlenin tad-Dejta

Kriterji ta 'inklużjoni u skema ta' dożaġġ li tqaxxir għall-fażi 1/2 ta 'sikurezza open-label u studju ta' sejbien tad-dożaġġ għall-vettur tal-kapsid AAVhu37 f'emofila severa A. Żewġ pazjenti ġew irreġistrati fil-koorti 1, 2, u 3. Riżultati għall-ewwel 2 koorti kienu disponibbli għal din il-preżentazzjoni. (PTP, pazjenti trattati qabel; ED, jiem ta ’espożizzjoni; GC, kopji tal-ġeni)

Ir-riżultati tal-attività FVIII għaż-2 pazjenti fil-koorti 1 urew espressjoni sostnuta ta 'FVIII fiż-żewġ pazjenti għal> 12-il xahar. F’din l-inqas doża, pazjent 1 (pannell tal-lemin) laħaq livelli ta ’FVIII klinikament sinifikanti li jirriżultaw fi tnaqqis fin-numru ta’ fsada fuq 12-il xahar minn 99 għal 4.

Ir-riżultati tal-attività FVIII għat-2 pazjenti fil-koorti 2 urew espressjoni sostnuta ta 'FVIII għal> 6 xhur. F'din id-doża ogħla li jmiss, iż-żewġ pazjenti laħqu livelli ta 'FVIII li huma klinikament sinifikanti; Pazjent 1 (pannell tal-lemin) ilu bla fsada u trattament għal 7 xhur.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.