L-Evoluzzjoni tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vector AAV Għadha għaddejja fl-Emofilja. Il-Karatteristiċi Uniċi ta 'BAY 2599023 Jindirizzaw il-Bżonnijiet Pendenti?

Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

L-Evoluzzjoni tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vector AAV Għadha għaddejja fl-Emofilja. Il-Karatteristiċi Uniċi ta 'BAY 2599023 Jindirizzaw il-Bżonnijiet Pendenti?

Pajp SW¹, C. Ħuxlief², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

²Manchester University Dept. of Hematology, Manchester, ir-Renju Unit

³Università ta 'Wisconsin – Madison, Madison, l-Istati Uniti

⁴Sptar Nazzjonali Speċjalizzat għat-Trattament Attiv ta 'Mard Ematoloġiċi, Sofia, il-Bulgarija

⁵Ċentri Mediċi ta 'l-Università ta' Amsterdam, Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda

⁶Istitut tal-Emostaseoloġija Klinika u l-Mediċina tat-Trasfużjoni, Università ta 'Saarland, Homburg, il-Ġermanja

⁷Bayer, Wuppertal, il-Ġermanja

⁸Bayer, Basel, l-Isvizzera

Punti Ewlenin tad-Dejta

Fażi 1/2 Studju Disinn
Espressjoni Fattur FVIII Wara Infużjoni ta 'BAY2599023

Kriterji ta 'inklużjoni, dożaġġ ta' koorti, u punti ta 'tmiem ta' studju għall-fażi kontinwa 1/2 BAY2599023 studju ta 'konstatazzjoni tad-doża. Irġiel b'emofilja A severa, l-ebda storja magħrufa ta 'inibitur ta' FVIII, titru ta 'antikorpi newtralizzanti AAVhu37 ≤ 5, u> 150 jum ta' espożizzjoni għal prodotti FVIII ġew irreġistrati b'mod sekwenzjali fi tliet koorti ta 'dożi biex jirċievu infużjoni waħda ġol-vini ta' BAY2599023, b'mill-inqas żewġ pazjenti kull livell tad-doża (il-pazjenti li għandhom jiġu rreġistrati fil-Koorti 4 jirċievu 4 × 10¹³ kopji tal-ġene / kg).

Espressjoni Fattur FVIII Wara Infużjoni ta 'BAY2599023

Livelli ta 'espressjoni ta' FVIII wara infużjoni ta 'transġene bl-ewwel 3 dożi f'total ta' 8 pazjenti. Fid-dejta maqtugħa, 21 ta 'Mejju, 2021, il-livelli ta' FVIII imħassra mill-dominju B kromoġeniċi kienu disponibbli għal perjodu li jvarja minn 12-il ġimgħa għall-Pazjent 8 sa 100 ġimgħa għall-Pazjent 2. Rispons għad-doża ġie osservat mill-koorti 1 għall-koorti 3, b'livelli sostnuti ta 'FVIII miksuba fuq żmien sa> 23 xahar. L-ebda wieħed mill-pazjenti ma rrapporta fsada spontanja jew fsada oħra li jeħtieġu trattament, ladarba nkisbu livelli protettivi ta 'FVIII ta'> 11 IU / dL.