Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell tal-Emofilja ta' Klieb

Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat ma' Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell ta 'Klieb Emofilja

P. Batty¹, S. Fong², M. Franco³, I. Gil ‐ Farina³, C.‐R. Sihn², A. Mo¹, L. Harpell¹, C. Hough¹, D. Hurlbut¹, A. Pender¹, A. Winterborn⁴, M. Schmidt³, D. Lillicrap¹

¹Dipartiment tal-Patoloġija u l-Mediċina Molekulari, Queen's University, Kingston, il-Kanada

²BioMarin Pharmaceutical, Novato, l-Istati Uniti

³GeneWerk GmbH, Heidelberg, il-Ġermanja

⁴Servizzi ta 'Kura tal-Annimali, Queen's University, Kingston, il-Kanada

Punti Ewlenin tad-Dejta

Differenzi intra-epatiċi fid-Distribuzzjoni tad-DNA AAV-FVIII
Avvenimenti ta 'Integrazzjoni seħħew Prinċipalment f'Reġjuni Mhux Kodifikanti tal-Ġenoma tal-Klieb

Differenzi intra-epatiċi fid-Distribuzzjoni tad-DNA AAV-FVIII

F'dan l-istudju, 8 klieb ġew ittrattati b'kostru FVIII AAV tal-klieb imħassar tad-dominju B. Wara medjan ta 'segwitu ta' 10.8 snin, livelli stabbli ta 'FVIII medja ta' 5.7% dehru fil-klieb li wieġbu (n = 6). AAV-FVIII DNA instab fil-fwied tal-klieb kollha irrispettivament mir-rispons tagħhom għat-trattament. Il-graff hawn fuq turi n-numri tal-kopji AAV-FVIII minn kampjuni / reġjuni multipli tal-fwied. Xi klieb urew numri ta 'kopji AAV-FVIII simili (eż. ELI & FLO) irrispettivament mir-reġjun studjat, filwaqt li f'oħrajn (eż. ĠUN), kien hemm varjazzjoni aktar immarkata.

Avvenimenti ta 'Integrazzjoni seħħew Prinċipalment f'Reġjuni Mhux Kodifikanti tal-Ġenoma tal-Klieb

It-tabella fuq ix-xellug turi d-doża, il-livelli finali ta ’FVIII, u n-numru ta’ siti ta ’integrazzjoni (IS) għat-8 klieb inklużi fl-istudju (kodiċi tal-kulur fil-kolonna tad-doża jirrappreżenta serotip AAV, isfar = AAV2, roża = AAV6 u ċjan = AAV8. * = klieb li ma jirrispondux). Il-frekwenza ta 'integrazzjoni medjana kienet 9.55e-4 IS / cell, bil-maġġoranza (93.8%) ta' IS li jseħħu f'reġjuni interġeniċi tal-ġenoma tal-kelb. L-iktar siti ta 'integrazzjoni komuni (CIS) kienu fil-viċinanza ta' KCNIP2, CLIC2, ABCB1, F8, bħal kimostripsinogen B1, u albumina. Il-graff fuq il-lemin turi d-distribuzzjoni relattiva ta ’IS għal kull annimal. Minkejja avvenimenti ta 'integrazzjoni li seħħew fl-annimali kollha, l-ebda tumuri tal-fwied ma nstabu wara l-qatla.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat ma' Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell ta 'Klieb Emofilja

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.