Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa

Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja A severa

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 u Didier Rouy, MD, PhD11

1Università ta 'California, San Francisco, CA

2Università ta 'Washington, Seattle, WA

3Università ta 'Washington, Ċentru ta' Washington għal Disturbi ta 'Dmija, Seattle, WA

4UAMS fl-Isptar tat-Tfal ta 'Arkansas, Little Rock, AR

5Università ta ’South Florida, Tampa, FL

6Università ta 'Miami Miller Iskola tal-Mediċina, Miami, FL

7Università ta 'California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Punti Ewlenin tad-Dejta

DISINN TAL-STUDJU

L-istudju tal-fażi 1/2 għal SB-525 kien eskalazzjoni tad-doża, disinn ta 'koorti ta' 4 dożi, b'2 parteċipanti f'kull waħda mid-dożi l-aktar baxxi u 5 parteċipanti fl-ogħla doża, 3 x 1013 vg / kg. It-tul ta 'żmien ta' segwitu jvarja minn sena sa 1 snin wara l-infużjoni ħlief għal parteċipant wieħed fil-koorti 3 (1 x 313 vg / kg) li waqqfu l-istudju qabel iż-żmien (mitluf għas-segwitu).

ELEVAZZJONI TA 'ALT F'KORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

L-elevazzjonijiet tal-ALT kienu l-iktar avveniment avvers komuni, li seħħew f'5 mill-11-il parteċipant u 4 mill-5 parteċipanti fl-ogħla doża fil-koorti 4. Dawn l-4 parteċipanti ġew ikkurati bi sterojdi għal tul ta 'żmien li jvarja minn 6 sa 16-il ġimgħa. It-tieni elevazzjoni tal-ALT dehret fi 3 minn dawn l-4 parteċipanti.

EFFIKAĊJA GĦALL-KORTI 4

Attività FVIII bl-użu tal-assaġġ kromoġeniku għall-5 parteċipanti fil-koorti 4, l-ogħla doża koorti. Is-segwitu ta 'wara l-infużjoni jvarja minn 52 sa 82 ġimgħa. Għal ġimgħat 9-52, l-attività medjana ta 'FVIII kienet 56.9% u l-medja kienet 70.4% (kif determinat għal 4 minn 5 koorti 4 parteċipanti b'valutazzjoni fi 52 ġimgħa).

KONTENUT RELATAT