Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19, u Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montreal, QC, il-Kanada

2Università ta 'Washington, Ċentru ta' Washington għal Disturbi ta 'Dmija, Seattle, WA

3Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montréal, QC, il-Kanada

4Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi, Inc, Carrboro

5L-Isptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Philadelphia, PA

6Università McMaster, Ontario, Kanada

7Ċentru tal-Emofilja, Sptar Universitarju Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

8Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda

9Angelo Bianchi Bonomi Emophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

10Angelo Bianchi Bonomi Emophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

11Pedjatrija u Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Istitut għall-Avvanz tal-Politika Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Netwerk Amerikan tat-Trombożi u l-Emostasi, Decatur, GA

17Fondazzjoni Nazzjonali tal-Emofilja (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Ċentru tal-Kura Komprensiva tal-Emofilja, Fakultà tax-Xjenzi tas-Saħħa, Università tal-Witwatersrand u NHLS, Johannesburg North, South Africa

20Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, La Jolla, CA

Punti Ewlenin tad-Dejta

DISINN TA 'STUDJU TAL-FAŻI I / II

Wara gwida tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) u l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA), il-WFH GTR SC żviluppat dan is-sett ewlieni ta ’data li għandha tinġabar fuq il-pazjenti kollha bl-emofilja, li jirċievu terapija tal-ġeni. Il-ġbir ta 'dejta jintalab kull tliet xhur matul l-ewwel sena ta' infużjoni wara t-terapija tal-ġene u kull sena wara dan, matul il-ħajja tal-pazjent. Il-komunikazzjoni lill-HTCs bdiet f'Awwissu 2020 bi żjarat ta 'inizjazzjoni li bdew f'Ottubru 2020. Ir-reġistru jibda jgħix f'Jannar 2021.

KONTENUT RELATAT