Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

05 Diċembru 2020

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Barbara A. Konkle, MD^1,2, Donna Tebut, MSc³, Mayss Naccache¹, Robert Clark⁴, Lindsey George, MD⁵, Alfonso Iorio, MD, PhD⁶, Wolfgang A. Miesbach, MD⁷, Brian O'Mahony⁸, Flora Peyvandi^9,10, Steven W. Pipe, MD¹¹, Adrian Quartel¹², Eileen K Sawyer, PhD¹³, Mark W Skinner, JD¹⁴, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA¹⁵, Crystal Watson, BS¹⁶, Leonard A. Valentino, MD¹⁷, Ian Winburn¹⁸, Johnny Mahlangu¹⁹, u Glenn F. Pierce, MD, PhD²⁰

¹Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montreal, QC, il-Kanada

²Università ta 'Washington, Ċentru ta' Washington għal Disturbi ta 'Dmija, Seattle, WA

³Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, Montréal, QC, il-Kanada

⁴Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi, Inc, Carrboro

⁵L-Isptar tat-Tfal ta 'Philadelphia, Philadelphia, PA

⁶Università McMaster, Ontario, Kanada

⁷Ċentru tal-Emofilja, Sptar Universitarju Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

⁸Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda

⁹Angelo Bianchi Bonomi Emophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

¹⁰Angelo Bianchi Bonomi Emophilia and Thrombosis Centre, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

¹¹Pedjatrija u Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

¹²BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

¹³uniQure Inc, Lexington, MA

¹⁴Istitut għall-Avvanz tal-Politika Ltd, Washington, DC

¹⁵Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

¹⁶Netwerk Amerikan tat-Trombożi u l-Emostasi, Decatur, GA

¹⁷Fondazzjoni Nazzjonali tal-Emofilja (NHF), New York

¹⁸Pfizer Inc, New York

¹⁹Ċentru tal-Kura Komprensiva tal-Emofilja, Fakultà tax-Xjenzi tas-Saħħa, Università tal-Witwatersrand u NHLS, Johannesburg North, South Africa

²⁰Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja, La Jolla, CA

PUBBLIKAZZJONI TA 'REVIŻJONI

ABSTRATT REVIŻJONI

Punti Ewlenin tad-Dejta

SET TA 'DATA TAL-QALBA WFH GTR

Wara gwida tal-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA) u l-Amministrazzjoni ta ’l-Ikel u d-Droga ta’ l-Istati Uniti (FDA), il-WFH GTR SC żviluppat dan is-sett ewlieni ta ’data li għandha tinġabar fuq il-pazjenti kollha bl-emofilja, li jirċievu terapija tal-ġeni. Il-ġbir ta 'dejta jintalab kull tliet xhur matul l-ewwel sena ta' infużjoni wara t-terapija tal-ġene u kull sena wara dan, matul il-ħajja tal-pazjent. Il-komunikazzjoni lill-HTCs bdiet f'Awwissu 2020 bi żjarat ta 'inizjazzjoni li bdew f'Ottubru 2020. Ir-reġistru jibda jgħix f'Jannar 2021.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Preżentat minn Barbara A. Konkle, MD

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Preżentat minn Steven W. Pipe, MD

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Preżentat minn Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

X'qed tfittex?

Tags Popular

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Punti Ewlenin tad-Dejta

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi

Ġene terapija virali marbuta mal-Adeno (AAV): Applikazzjoni għall-Emofilja

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Terapija Mhux Sostituzzjoni għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament ta 'l-Emofilja: Introduzzjoni għat-Trasferiment tal-Ġeni Virali ta' l-Adeno-Associated Vector

Insiru nafu Terapija tal-Ġeni: Terminoloġija u Kunċetti

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Tħassib Komuni fit-Terapija tal-Ġeni

Storja ta 'Trattament ta' Emofilja: Sostituzzjoni tal-Fattur għal Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-Ġeni għat-Trattament tal-Emofilja: Strateġiji u Miri oħra

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni

X'Għandek Tikkunsidra issa Ċentri ta 'Trattament ta' Emofilja bi Preparazzjoni għad-Disponibbiltà Antiċipata ta 'Terapija Ġene?

Interpretazzjoni tad-Dożi tal-Ħruġ fil-Provi Kliniċi tal-Ġeni tal-Emofilja Terapija

Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja f'pazjenti bi storja ta 'inibituri

Kejl tal-Laboratorju ta 'Prodotti ta' Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja / Attività tal-Fatturi

Trasferiment tal-Ġene medjat mill-Virus Adeno-Assoċjat (AAV): Għaliex hi din l-Istrateġija Predominanti għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja?

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

L-ewwel Parti: Immunità li teżisti minn qabel Kontra s-Serotipi AAV u X'Inhu Mezz għat-Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġene tal-Emofilja

Monitoraġġ fit-Term Wara t-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Utent super

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.