AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11, u Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

2Dipartiment tal-Ematoloġija, Università ta 'Groningen, Ċentru Mediku Universitarju Groningen, Groningen, l-Olanda

3Ċentru Mediku ta 'l-Università ta' Amsterdam, Università ta 'Amsterdam, Amsterdam, l-Olanda

4Rigshospitalet, Kopenħagen, id-Danimarka

5Dipartiment għall-Mediċina Interna, Mediċina Vaskulari u Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, il-Ġermanja

6Van Creveldkliniek, Ċentru Mediku ta 'l-Università Utrecht, Università ta' Utrecht, Utrecht, l-Olanda

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

8Istitut Frankfurt, Servizz Ġermaniż tad-Demm tas-Salib l-Aħmar Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, il-Ġermanja

9Istitut Frankfurt, Servizz Ġermaniż tad-Demm tas-Salib l-Aħmar Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, il-Ġermanja

10Iskola tal-Mediċina ta 'l-Università ta' Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

Punti Ewlenin tad-Dejta

DISINN TA 'STUDJU TAL-FAŻI I / II

Punti tad-Dejta

Din iċ-ċifra tiġbor fil-qosor id-disinn tal-istudju għall-istudju tal-fażi 1/2 tal-AMT-060. L-istudju kien open-label b'żieda fid-doża. Il-Koorti 1 (n = 5) irċeviet infużjoni waħda f'doża ta '5x1012 gc / kg u l-koorti 2 (n = 5) irċevew infużjoni waħda f'doża ta '2x1013 gc / kg. It-tul tas-segwitu huwa ta '5 snin għall-koorti 1 u 4.5 snin għall-koorti 2.

Image

Matul 5 snin (koorti 1) u 4.5 snin (koorti 2) ta 'segwitu, l-attività medja endoġena FIX kienet 5.2% (95% CI 2.0-8.4) fil-koorti 1 u 7.4% (95% CI 4.2-10.6) fil-koorti 2. L-attività FIX kienet dipendenti fuq id-doża u stabbli matul il-perjodu ta 'segwitu għaż-żewġ koorti. Il-valuri fil-parentesi jirrappreżentaw attività FIX medja matul iż-żmien. Valuri biss mill-inqas 10 ijiem wara l-aħħar amministrazzjoni tal-konċentrat FIX huma inklużi.

KONTENUT RELATAT