Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11, u Steven W. Pipe, MD12

1Dipartiment tal-Mediċina, Diviżjoni tal-Ematoloġija / Onkoloġija, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Università ta 'California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

4Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Diviżjoni tal-Ematoloġija, Università ta 'North Carolina f'Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

8Ċentru tal-Emofilja, Sptar Universitarju Frankfurt, Frankfurt, il-Ġermanja

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Isptar tat-Tfal ta 'Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

Punti Ewlenin tad-Dejta

Image

Il-prova klinika tal-fażi 2B għall-AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) kienet iddisinjata bħala studju open-label, driegħ wieħed. Doża waħda ta 'AAV5-Padova hFIX ġiet infuża fi 3 parteċipanti f'doża ta' 2x1013 gc / kg. Il-punt aħħari primarju kien attività FIX f'6 ġimgħat, u t-tul ta 'segwitu kien ta' 5 snin. Antikorpi newtralizzanti eżistenti għal AAV5 ma kinux kriterju ta 'esklużjoni.

Image

L-endpoint primarju ta 'attività FIX ≥ 5% wara 6 ġimgħat wara l-infużjoni nkiseb fit-3 parteċipanti kollha. L-attività FIX medja għal sentejn kienet 2%, u l-attività FIX kienet stabbli minn sena 44.2 sa sena 1. Fuq sentejn, 2 jew 2 parteċipanti ma kellhom l-ebda fsada jew użu ta 'konċentrat FIX. It-tielet parteċipant kellu 2 infużjonijiet ta 'terapija ta' sostituzzjoni FIX għal 3 fsada suspettata u 2 ikkonfermata.

KONTENUT RELATAT