L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, u Lisa A. Michaels6

1Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, l-Isvizzera

3Bayer, Sao Paulo, il-Brażil

4Bayer, Wuppertal, il-Ġermanja

5Bayer, Berlin, il-Ġermanja

6Bayer, Whippany, NJ

Punti Ewlenin tad-Dejta

Image

Fi fażi 1/2 kontinwa, open-label, studju ta ’konstatazzjoni tad-doża, pazjenti eliġibbli ġew irreġistrati b’mod sekwenzjali fi tliet koorti ta’ dożi (0.5, 1, u 2 x 1013 gc / kg) biex jirċievu infużjoni waħda ġol-vini ta ’BAY 2599023, b’minimu ta ’żewġ pazjenti kull doża. Il-pazjenti jiġu segwiti għal total ta '5 snin biex jevalwaw is-sigurtà u l-effikaċja.

Image

Din iċ-ċifra tiġbor fil-qosor ir-rispons FVIII (billi tuża l-analiżi kromoġenika) għal pazjenti li jirċievu infużjoni waħda ta 'BAY 2599023 sal-qtugħ tad-dejta tas-26 ta' Ottubru 2020. Is-6 pazjent iddożati fit-3 koorti wrew espressjoni FVIII sostnuta u dipendenti fuq id-doża 'l fuq minn 40 –80 ġimgħa ta 'segwitu.

KONTENUT RELATAT

Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali