L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII
Punti Ewlenin Mit-62 Laqgħa u Espożizzjoni Annwali tal-ASH

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, u Lisa A. Michaels6

1Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, l-Isvizzera

3Bayer, Sao Paulo, il-Brażil

4Bayer, Wuppertal, il-Ġermanja

5Bayer, Berlin, il-Ġermanja

6Bayer, Whippany, NJ

Punti Ewlenin tad-Dejta

Image

Fi fażi 1/2 kontinwa, open-label, studju ta ’konstatazzjoni tad-doża, pazjenti eliġibbli ġew irreġistrati b’mod sekwenzjali fi tliet koorti ta’ dożi (0.5, 1, u 2 x 1013 gc / kg) biex jirċievu infużjoni waħda ġol-vini ta ’BAY 2599023, b’minimu ta ’żewġ pazjenti kull doża. Il-pazjenti jiġu segwiti għal total ta '5 snin biex jevalwaw is-sigurtà u l-effikaċja.

Image

Din iċ-ċifra tiġbor fil-qosor ir-rispons FVIII (billi tuża l-analiżi kromoġenika) għal pazjenti li jirċievu infużjoni waħda ta 'BAY 2599023 sal-qtugħ tad-dejta tas-26 ta' Ottubru 2020. Is-6 pazjent iddożati fit-3 koorti wrew espressjoni FVIII sostnuta u dipendenti fuq id-doża 'l fuq minn 40 –80 ġimgħa ta 'segwitu.

KONTENUT RELATAT