Titjib fil-Kwalità tal-Ħajja Relatata mas-Saħħa f'Adulti b'Emofilja B Severa jew Moderatament Severa wara li rċivew Etranacogene Dezaparvovec Terapija tal-Ġene
Highlights Mit-30 Kungress ta' ISTH

Titjib fil-Kwalità tal-Ħajja Relatata mas-Saħħa f'Adulti b'Emofilja B Severa jew Moderatament Severa wara li rċivew Etranacogene Dezaparvovec Terapija tal-Ġene

Ippreżentat minn: Steven W. Pipe, MD, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, Michigan, l-Istati Uniti

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, Stati Uniti
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, Stati Uniti
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, Stati Uniti
4Università ta’ Michigan, Ann Arbor, Michigan, l-Istati Uniti

 

 

Punti Ewlenin tad-Dejta

HOPE-B Punti ta' tmiem tar-Riżultat Rapportat mill-Pazjent (PRO).

L-endpoints tar-riżultat irrapportati mill-pazjent, kemm sekondarji kif ukoll esploratorji, evalwati bħala parti mill-prova klinika HOPE-B. Żewġ strumenti ġew speċifikati minn qabel bħala endpoints sekondarji tal-prova, it-tnejn li huma kwestjonarji ġeneriċi mhux speċifiċi għall-emofilja tal-marda: il-Kwestjonarju Internazzjonali tal-Attività Fiżika (iPAQ) u l-EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Barra minn hekk, il-prova inkludiet diversi strumenti PRO li kienu speċifikati minn qabel bħala endpoints Esploratorji.

Hem-A-QoL: Titjib Miżmum fi 2

Titjib fil-punteġġ totali Hem-A-QoL li deher wara s-sena 1 inżamm wara sentejn ta' segwitu. Il-punteġġ totali medju tjieb b'2 punti meta mqabbel mal-leading-in, li jirrappreżenta titjib ta '6.2%. Il-punteġġi speċifiċi tad-dominju relatati mal-emofilja li kienu sinifikanti fl-osservazzjoni ta' sena tjiebu b'mod konsistenti fi sentejn wara t-terapija tal-ġeni.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali