Segwitu ta' Aktar Minn 5 Snin f'Koorti ta' Pazjenti bl-Emofilja B Ittrattati B'Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Segwitu ta' Aktar Minn 5 Snin f'Koorti ta' Pazjenti bl-Emofilja B Ittrattati B'Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD¹, Spencer K. Sullivan, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, MD, PhD⁴, Lindsey A. George, MD^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, MD⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, u Jeremy Rupon, MD⁹

¹L-Isptar tat-Tfal ta' Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Ċentru għall-Mediċina Avvanzata, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, l-Awstralja
⁴Università ta 'California Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine fl-Università ta’ Pennsylvania, Philadelphia, PA
⁶Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Università ta' Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
⁸Università ta ’Kolumbja, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, ir-Renju Unit
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Punti Ewlenin tad-Dejta

FIX Attività Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec
ABR Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec

FIX Attività Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec

Attività FIX (sad-data tal-qtugħ ta' Diċembru 2020) għall-15-il parteċipant fil-prova klinika tal-fażi 1/2 ta' fidanacogene elaparvovec li rċevew doża ta' 5e11 vg/kg. L-attività FIX ġiet iddeterminata bl-użu tal-assaġġ tat-tagħqid f'stadju wieħed ibbażat fuq Actin FSL tal-laboratorju ċentrali. Il-livelli medji ta 'attività FIX baqgħu fil-medda ta' severità ta 'emofilja ħafifa: 22.8%, sena 1 (n = 15); 25.4%, sena 2 (n = 14); 22.9%, sena 3 (n = 14); 24.9%, sena 4 (n = 9); u 19.8%, sena 5 (n = 7).

ABR Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec

ABR għal 14 mill-15-il parteċipant tal-fażi 1/2 li pparteċipaw fl-istudju ta 'segwitu fit-tul. 9 u 5 parteċipanti biss laħqu l-punti taż-żmien ta' segwitu ta' 5 snin u 6 snin, rispettivament. Mill-infużjoni ta 'qabel il-vettur, ABR medju varja minn 0.1-0.9 fis-sena matul il-kors tas-segwitu, u l-ebda parteċipant ma reġa' beda l-profilassi FIX.