Segwitu ta' Aktar Minn 5 Snin f'Koorti ta' Pazjenti bl-Emofilja B Ittrattati B'Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Segwitu ta' Aktar Minn 5 Snin f'Koorti ta' Pazjenti bl-Emofilja B Ittrattati B'Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, u Jeremy Rupon, MD9

1L-Isptar tat-Tfal ta' Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Ċentru għall-Mediċina Avvanzata, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, l-Awstralja
4Università ta 'California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine fl-Università ta’ Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, UC Davis, Sacramento, CA
7Università ta' Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Kanada
8Università ta ’Kolumbja, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, ir-Renju Unit
11Pfizer Inc, New York, NY

Punti Ewlenin tad-Dejta

FIX Attività Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec

Attività FIX (sad-data tal-qtugħ ta' Diċembru 2020) għall-15-il parteċipant fil-prova klinika tal-fażi 1/2 ta' fidanacogene elaparvovec li rċevew doża ta' 5e11 vg/kg. L-attività FIX ġiet iddeterminata bl-użu tal-assaġġ tat-tagħqid f'stadju wieħed ibbażat fuq Actin FSL tal-laboratorju ċentrali. Il-livelli medji ta 'attività FIX baqgħu fil-medda ta' severità ta 'emofilja ħafifa: 22.8%, sena 1 (n = 15); 25.4%, sena 2 (n = 14); 22.9%, sena 3 (n = 14); 24.9%, sena 4 (n = 9); u 19.8%, sena 5 (n = 7).

ABR Maż-Żmien Wara Infużjoni ta 'Fidanacogene Elaparvovec

ABR għal 14 mill-15-il parteċipant tal-fażi 1/2 li pparteċipaw fl-istudju ta 'segwitu fit-tul. 9 u 5 parteċipanti biss laħqu l-punti taż-żmien ta' segwitu ta' 5 snin u 6 snin, rispettivament. Mill-infużjoni ta 'qabel il-vettur, ABR medju varja minn 0.1-0.9 fis-sena matul il-kors tas-segwitu, u l-ebda parteċipant ma reġa' beda l-profilassi FIX.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali