Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII
Jenfasizza mill-ASGCT 23 Laqgħa Annwali

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Tnaqqis5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

2Dipartiment tal-Ematoloġija fl-Università, Manchester Royal Infirmary, Manchester, ir-Renju Unit

3Dipartiment tal-Mediċina, Università ta 'Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Sptar Nazzjonali Speċjalizzat għat-Trattament Attiv ta 'Mard Ematoloġiċi, Sofia, il-Bulgarija

5Bayer, Basel, l-Isvizzera

Punti Ewlenin tad-Dejta

Kriterji ta 'inklużjoni u skema ta' dożaġġ li tqaxxir għall-fażi 1/2 ta 'sikurezza open-label u studju ta' sejbien tad-dożaġġ għall-vettur tal-kapsid AAVhu37 f'emofila severa A. Żewġ pazjenti ġew irreġistrati fil-koorti 1, 2, u 3. Riżultati għall-ewwel 2 koorti kienu disponibbli għal din il-preżentazzjoni. (PTP, pazjenti trattati qabel; ED, jiem ta ’espożizzjoni; GC, kopji tal-ġeni)

Ir-riżultati tal-attività FVIII għaż-2 pazjenti fil-koorti 1 urew espressjoni sostnuta ta 'FVIII fiż-żewġ pazjenti għal> 12-il xahar. F’din l-inqas doża, pazjent 1 (pannell tal-lemin) laħaq livelli ta ’FVIII klinikament sinifikanti li jirriżultaw fi tnaqqis fin-numru ta’ fsada fuq 12-il xahar minn 99 għal 4.

Ir-riżultati tal-attività FVIII għat-2 pazjenti fil-koorti 2 urew espressjoni sostnuta ta 'FVIII għal> 6 xhur. F'din id-doża ogħla li jmiss, iż-żewġ pazjenti laħqu livelli ta 'FVIII li huma klinikament sinifikanti; Pazjent 1 (pannell tal-lemin) ilu bla fsada u trattament għal 7 xhur.

KONTENUT RELATAT