Ġrieden Emofilja A ġew injettati b'mod idrodinamiku bi plasmidi li jikkodifikaw varjanti mutati ta' FVIII u WT BDD-FVIII, rispettivament. It-tieni sfidi saru permezz ta' injezzjoni idrodinamika fil-gruppi kollha f'Jum 86. (A) Mix-xellug għal-lemin, il-plażmidi tat-tip selvaġġ (WT)-BDD-FVIII użati għal mutaġenesi N sa Q, il-kostrutti tal-varjanti FVIII li jirriżultaw użati għal in vivo terapija tal-ġeni, u rispons relattiv għall-antikorpi FVIII. (B) Livelli ta 'IgG speċifiċi għal FVIII ġew analizzati b'ELISA wara l-ewwel u t-tieni sfidi tal-plasmid. Ir-risponsi immuni kontra l-FVIII tnaqqsu b'mod sinifikanti fil-ġrieden ittrattati bil-varjant FVIII N2118Q li jġorr il-plasmid.