L-espressjoni tal-Fattur IX fil-medda normali tipprevjeni fsada spontanja li teħtieġ trattament wara terapija tal-ġeni FLT180a f'pazjenti b'emofilja severa B: Studju ta' segwitu fit-tul tal-Programm B-Amaze
Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

L-espressjoni tal-Fattur IX fil-medda normali tipprevjeni fsada spontanja li teħtieġ trattament wara terapija tal-ġeni FLT180a f'pazjenti b'emofilja severa B: Studju ta' segwitu fit-tul tal-Programm B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, MD5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate Taħdidiet8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, u Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Ċentru għall-Emofilja u t-Trombożi, Royal Free Hospital, Londra, ir-Renju Unit
2University College London, Londra, ir-Renju Unit
3Oxford University Hospitals, Oxford, ir-Renju Unit
4Oxford University, Oxford, ir-Renju Unit
5Università ta' Sheffield, Sheffield, ir-Renju Unit
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, ir-Renju Unit
7University Hospital Southampton, Southampton, ir-Renju Unit
8Newcastle Upon Tyne Sptarijiet NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Ċentru ta' l-Emostażi u t-Trombożi, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit
10L-Isptar tar-Riċerka tat-Tfal St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, ir-Renju Unit

Punti Ewlenin tad-Dejta

Disinn ta 'Dożaġġ Adattiv għal B-AMAZE

Id-disinn tal-istudju għall-istudju B-AMAZE inkluda format adattiv biex jiffaċilita l-identifikazzjoni tad-doża ottima tal-vettur FLT180a AAV li jipproduċi livelli FIX stabbli ta’ 50-150% tal-medda normali f’pazjenti b’emofilja B minn moderata sa severa fuq medda ta’ żmien. Perjodu ta' studju ta' 26 ġimgħa. Id-disinn tal-istudju kien jinkludi wkoll immunosoppressjoni profilattika bi prednisolone biex timminimizza t-transaminite. Tacrolimus ġie miżjud mal-kors profilattiku għall-koorti tad-doża 4.

Rispons FIX li jiddependi mid-doża għat-Trattament

Ir-rispons FIX fl-10 parteċipanti u 4 koorti ta' doża għal B-AMAZE wera dipendenza fuq id-doża. It-tul medjan (medda) tas-segwitu kien 27.2 (19.1–42.4) xhur. Disgħa minn għaxar parteċipanti ma rċevewx profilassi FIX wara kura b'FLT180a. Pazjent wieħed tilef l-espressjoni FIX wara transaminite. Mid-9 parteċipanti b'espressjoni sostnuta, 1 esperjenzat fsada trawmatika li teħtieġ infużjoni FIX u ma kien hemm l-ebda fsada spontanja li teħtieġ infużjonijiet FIX.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali