Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, u Steven W. Pipe, MD10
1Università ta 'California San Diego, La Jolla, CA, USA
2Università ta 'California Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja
4Università ta ’North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
5Oregon Health and Science University, Portland, l-Istati Uniti
6Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda
7L-Isptar Universitarju ta ’Frankfurt, il-Ġermanja
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, l-Istati Uniti
9uniQure Inc, Lexington, MA, l-Istati Uniti
10Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI, USA
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, u Steven W. Pipe, MD10
1Università ta 'California San Diego, La Jolla, CA, USA
2Università ta 'California Davis, Sacramento, CA, USA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja
4Università ta ’North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
5Oregon Health and Science University, Portland, l-Istati Uniti
6Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda
7L-Isptar Universitarju ta ’Frankfurt, il-Ġermanja
8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, l-Istati Uniti
9uniQure Inc, Lexington, MA, l-Istati Uniti
10Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI, USA