Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa
Punti Ewlenin Mill-14-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9, u Steven W. Pipe, MD10

1Università ta 'California San Diego, La Jolla, CA, USA

2Università ta 'California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, l-Italja

4Università ta ’North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Ċentru Mediku tal-Università Erasmus, Rotterdam, l-Olanda

7L-Isptar Universitarju ta ’Frankfurt, il-Ġermanja

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, l-Istati Uniti

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Punti Ewlenin tad-Dejta

Attività FIX Wara AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Wara infużjoni ta '2x1013 gc / kg, l-endpoint primarju ta 'attività FIX ≥ 5% fi 6 ġimgħat wara l-infużjoni nkiseb fit-3 parteċipanti kollha. L-attività FIX medja għal sentejn kienet 2%, u l-attività FIX kienet stabbli minn sena 44.2 sa sena 1.

Fsada Wara AAV5-Padova hFIX Vector Infusion

Matul sentejn, 2 minn 2 parteċipanti ma kellhom l-ebda fsada jew użu ta 'konċentrat FIX. It-tielet parteċipant uża total ta '3 infużjonijiet ta' terapija ta 'sostituzzjoni FIX (2 suspettat u 1 fsada konfermata) f'okkażjonijiet separati (eskluża kirurġija). Il-parteċipanti kollha jibqgħu ħielsa mill-profilassi sentejn wara l-infużjoni.

KONTENUT RELATAT