Jiċċaraw il-Mekkaniżmu Wara d-Diskrepanza tal-Assaġġi tal-Fattur VIII Derivat mill-AAV
Highlights Mit-30 Kungress ta' ISTH

Jiċċaraw il-Mekkaniżmu Wara d-Diskrepanza tal-Assaġġi tal-Fattur VIII Derivat mill-AAV

Ippreżentat minn: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital ta' Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, l-Istati Uniti

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1L-Isptar tat-Tfal ta’ Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Assaġġ ta' Tagħqid f'2 Stadji

Żewġ esperimenti li jissuġġerixxu li d-diskrepanza tal-assaġġ FVIII hija indipendenti mill-vWF. Ir-riżultati tal-assaġġ ta’ tagħqid f’2 stadji fuq ix-xellug juru ż-żieda fl-attività ta’ FVIII derivat minn transġene (AAV-FVIII) meta mqabbel ma’ FVIII rikombinanti tat-tip selvaġġ (rFVIII-WT) kif ukoll FVIII rikombinanti b’affinità mnaqqsa għal vWF (rFVIII-E1682K). ). Il-graff fuq il-lemin turi x-xebh fil-proporzjon ta’ analiżi ta’ stadju 1 (OSA)/assaġġ kromoġeniku (CSA) wara l-infużjoni ta’ AAV8-hFVIII fi ġrieden defiċjenti kemm f’FVIII kif ukoll f’vWF meta l-OSA titwettaq fil-preżenza jew in-nuqqas ta’ vWF .

Tqabbil ta 'AAV-FVIIIa Attività

Tqabbil ta 'attività AAV-FVIIIa ma' varjanti rikombinanti WT-FVIIIa u FVIII rikombinanti bi stabbiltà A2 msaħħa (rFVIIIa-E1984V u rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa u rFVIIIa-WT għandhom attività simili meta mqabbla mal-attività miżjuda fil-varjanti rikombinanti b'affinità A2 miżjuda. Dawn ir-riżultati jissuġġerixxu li d-differenzi fid-dissoċjazzjoni tas-subunità FVIII A2 x'aktarx li ma jagħtux każ id-diskrepanzi fl-assaġġ tal-fattur OSA/CSA.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali