Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021
Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Ċavetta NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupp ta 'Prova GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Iskola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta 'Campinas, Campinas, il-Brażil
2Ċentru tal-Kura Komprensiva tal-Emofilja, Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa
3Barts u l-London School of Medicine and Dentistry, Londra, ir-Renju Unit
4Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, Università ta 'California Davis, Sacramento, l-Istati Uniti
5Università ta 'California, San Francisco, l-Istati Uniti
6Ċentru għall-Ematoloġija, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit
7Cambridge University Sptarijiet NHS Foundation Trust, Cambridge, ir-Renju Unit
8Ċentru Ortopediku għat-Trattament tal-Emofilja, Los Angeles, l-Istati Uniti
9Ċentru għall-Mard Rari u l-Emofilja, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Provinċja taċ-Ċina
10Dipartiment tal-Mediċina Vaskulari u l-Emostasi u ċ-Ċentru tal-Emofilja, Sptarijiet Universitarji Leuven, Leuven, il-Belġju
11Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit
13Ċentru tar-Riċerka dwar id-Demm UNC, Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
14Konsulent Indipendenti, La Jolla, l-Istati Uniti
15Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda
16Trinity College, Dublin, l-Irlanda
17Dipartiment tal-Pedjatrija, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, l-Istati Uniti
18Laboratorju tal-Glycobiology, Istitut ta 'Hirszfeld għall-Immunoloġija u t-Terapija Sperimentali, Wroclaw, il-Polonja
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, l-Istati Uniti
MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Ċavetta NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Grupp ta 'Prova GENEr8-1
1Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Iskola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta 'Campinas, Campinas, il-Brażil
2Ċentru tal-Kura Komprensiva tal-Emofilja, Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa
3Barts u l-London School of Medicine and Dentistry, Londra, ir-Renju Unit
4Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, Università ta 'California Davis, Sacramento, l-Istati Uniti
5Università ta 'California, San Francisco, l-Istati Uniti
6Ċentru għall-Ematoloġija, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit
7Cambridge University Sptarijiet NHS Foundation Trust, Cambridge, ir-Renju Unit
8Ċentru Ortopediku għat-Trattament tal-Emofilja, Los Angeles, l-Istati Uniti
9Ċentru għall-Mard Rari u l-Emofilja, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Provinċja taċ-Ċina
10Dipartiment tal-Mediċina Vaskulari u l-Emostasi u ċ-Ċentru tal-Emofilja, Sptarijiet Universitarji Leuven, Leuven, il-Belġju
11Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti
12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit
13Ċentru tar-Riċerka dwar id-Demm UNC, Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti
14Konsulent Indipendenti, La Jolla, l-Istati Uniti
15Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda
16Trinity College, Dublin, l-Irlanda
17Dipartiment tal-Pedjatrija, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, l-Istati Uniti
18Laboratorju tal-Glycobiology, Istitut ta 'Hirszfeld għall-Immunoloġija u t-Terapija Sperimentali, Wroclaw, il-Polonja
19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, l-Istati Uniti