Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1

Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, AD Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Pipe¹¹, B. Madan¹², Ċavetta NS¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Lawal¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, Grupp ta 'Prova GENEr8-1

¹Hemocentro UNICAMP, Dipartiment tal-Mediċina Interna, Iskola tax-Xjenzi Mediċi, Università ta 'Campinas, Campinas, il-Brażil

²Ċentru tal-Kura Komprensiva tal-Emofilja, Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital Hospital, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg, South Africa

³Barts u l-London School of Medicine and Dentistry, Londra, ir-Renju Unit

⁴Ċentru għat-Trattament tal-Emofilja, Università ta 'California Davis, Sacramento, l-Istati Uniti

⁵Università ta 'California, San Francisco, l-Istati Uniti

⁶Ċentru għall-Ematoloġija, Imperial College London, Londra, ir-Renju Unit

⁷Cambridge University Sptarijiet NHS Foundation Trust, Cambridge, ir-Renju Unit

⁸Ċentru Ortopediku għat-Trattament tal-Emofilja, Los Angeles, l-Istati Uniti

⁹Ċentru għall-Mard Rari u l-Emofilja, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Tajwan, Provinċja taċ-Ċina

¹⁰Dipartiment tal-Mediċina Vaskulari u l-Emostasi u ċ-Ċentru tal-Emofilja, Sptarijiet Universitarji Leuven, Leuven, il-Belġju

¹¹Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, l-Istati Uniti

¹²Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, Londra, ir-Renju Unit

¹³Ċentru tar-Riċerka dwar id-Demm UNC, Università ta 'North Carolina, Chapel Hill, l-Istati Uniti

¹⁴Konsulent Indipendenti, La Jolla, l-Istati Uniti

¹⁵Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda

¹⁶Trinity College, Dublin, l-Irlanda

¹⁷Dipartiment tal-Pedjatrija, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Centre for Pediatric Research, Indianapolis, l-Istati Uniti

¹⁸Laboratorju tal-Glycobiology, Istitut ta 'Hirszfeld għall-Immunoloġija u t-Terapija Sperimentali, Wroclaw, il-Polonja

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, l-Istati Uniti

Punti Ewlenin tad-Dejta

Attività FVIII Matul 52 Ġimgħa fil-Popolazzjoni mITT

Attività FVIII bl-użu tal-assaġġ kromoġeniku għal pazjenti (N = 132) fil-fażi 3 GENEr8-1 Prova kkurata b'infużjoni waħda ta 'valoctocogene roxaparvovec (6 x 10¹³ vg / kg). Fil-ġimgħat 49-52, il-bidla medja (95% CI) mil-linja bażi fl-attività FVIII kienet 41.9 (34.1-49.7) IU / dL (P <0.001), u l-bidla medjana (Q1, Q3) mil-linja bażi kienet 22.9 (10.9, 61.3 ) IU / dL.

Rata ta 'fsada annwalizzata (ABR, pannell tax-xellug) u numru ta' infużjonijiet FVIII / sena (pannell tal-lemin) għall-popolazzjoni ta 'qlib (n = 112) fil-prova GENEr8-1. Għal ABR, il-bidla medja (95% CI) kienet tnaqqis ta 'avvenimenti ta' fsada trattati 4.1 (-5.3 sa -2.8) fis-sena, tnaqqis ta '83.8% mil-linja bażi. Il-bidla medja fl-infużjonijiet / sena kienet 134 (-144 sa -124), tnaqqis ta '98.6% mil-linja bażi. Wara l-infużjoni ġie definit bħala li jibda wara l-4 ġimgħa.