Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Konsiderazzjonijiet Ewlenin:
Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Irrekordjat Live bħala Symposium Satellitari tal-Ġimgħa qabel it-62 laqgħa u Espożizzjoni Annwali ASH

Vetturi Virali Assoċjati Adeno (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression Cassette

Lindsey George, MD

Trasferiment tal-Ġene AAV għall-Emofilja

Lindsey George, MD

Sigurtà għal Żmien Qasir

Lindsey George, MD

Durabilità tal-Espressjoni

Lindsey George, MD

Ottimizzazzjoni tat-Transġene

Barbara A. Konkle, MD

FISS Padova Varjant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Provi ta 'Terapija tal-Ġeni AAV Emofilja B kurrenti

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - Dejta ta ’4 snin

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Provi tal-Emofilja A tat-Terapija tal-Ġeni għaddejjin

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Triq AAV Lejn Espressjoni FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Bijopsiji Ħajjin Minn AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Studji tal-Klieb tat-Trasferiment tal-Ġene Medjat bl-AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Diskussjoni tal-Panel: Tippreżenta l-Għażla tat-Terapija tal-Ġeni lil Pazjent

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD