Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Konsiderazzjonijiet Ewlenin:
Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Irrekordjat Live bħala Symposium Satellitari tal-Ġimgħa qabel it-62 laqgħa u Espożizzjoni Annwali ASH

Vetturi Virali Assoċjati Adeno (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression Cassette

Lindsey George, MD

Trasferiment tal-Ġene AAV għall-Emofilja

Lindsey George, MD

Sigurtà għal Żmien Qasir

Lindsey George, MD

Durabilità tal-Espressjoni

Lindsey George, MD

Ottimizzazzjoni tat-Transġene

Barbara A. Konkle, MD

FISS Padova Varjant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Provi ta 'Terapija tal-Ġeni AAV Emofilja B kurrenti

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270 - Dejta ta ’4 snin

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Provi tal-Emofilja A tat-Terapija tal-Ġeni għaddejjin

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fażi 1/2 Prova

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Triq AAV Lejn Espressjoni FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Bijopsiji Ħajjin Minn AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Studji tal-Klieb tat-Trasferiment tal-Ġene Medjat bl-AAV

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Diskussjoni tal-Panel: Tippreżenta l-Għażla tat-Terapija tal-Ġeni lil Pazjent

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Terapija tal-ġeni għandu ħafna wegħda għal individwi b'varjetà wiesgħa ta 'kundizzjonijiet, inklużi tipi ta' kanċer, AIDS, dijabete, mard tal-qalb, u emofilja. Dan l-approċċ innovattiv għat-trattament ibiddel il-ġeni ġewwa ċ-ċelloli tal-ġisem biex iwaqqaf il-marda. 

It-terapija tal-ġeni tipprova tissostitwixxi jew tiffissa ġeni mutati u tagħmel iċ-ċelloli morda aktar evidenti għas-sistema immunitarja. Emofilja A u B jintirtu bħala parti minn mudell riċessiv marbut max-X. Il-ġenetika tal-emofilja tinvolvi ġeni misjuba fil-kromożoma X, u tieħu ġene difettuż wieħed biss biex twassal għal dan id-disturb tal-fsada. 

It-terapiji taċ-ċelloli u tal-ġeni għadhom qed jiġu studjati, iżda r-riżultati huma promettenti. Provi kliniċi wrew suċċess, u l-Food and Drug Administration (FDA) approva tip wieħed ta 'terapija taċ-ċelloli. Fil tagħna Konsiderazzjonijiet Ewlenin: Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja immexxi minn Glenn F. Pierce, niddiskutu ħarsa ġenerali tal-marda, l-istat attwali tat-terapija tal-ġeni, u aktar.