Punti ewlenin mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT
Korrezzjoni Emostatika Stabbli u Kwalità Mtejba tal-Ħajja Relatata mal-Emofilja: Analiżi Finali mill-Prova Pivotali ta' Fażi 3 HOPE-B ta' Etranacogene Dezaparvovec
Kunsinna ta' LNPs ta' mRNA CRISPR/Cas9 biex Tissewwa Tħassir Żgħir fil-Ġene FVIII fil-ġrieden Emofilja A
Varjant tal-Fattur VIII B'Eliminazzjoni tas-Sit ta' N-glycosylation f'2118 Rispons Imnaqqsa ta' Kontra l-FVIII f'Ġrieden Emofilja A Ttrattati bit-Terapija tal-Ġene
Il-Promotur ta' Stabilin-2 jimmodula r-rispons immuni għal FVIII wara l-kunsinna ta' Vettur Lentivirali fil-ġrieden emofiliċi
Punti ewlenin Mill-Kungress Dinji tal-WFH 2022
L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni
Disponibbli għall-Kreditu CME!
Topic: Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja
Tip ta 'akkreditazzjoni: AMA PRA Kategorija 1 Kreditu (i)™
Rilaxx Data: Ġunju 6, 2022
Data ta 'skadenza: Ġunju 5, 2023
Ħin stmat biex Temm l-Attività: minuti 15
Punti Ewlenin Mill-15-il Kungress Annwali tal-EAHAD
Għażla tad-Doża u Disinn ta' Studju għal B-LIEVE, Prova Klinika ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180A għal Pazjenti bl-Emofilja B
Analiżi Finali Mill-Prova Pivotali tat-Terapia tal-Ġene HOPE-B tal-Fażi 3
Effikaċja u Sigurtà tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa: Riżultati Mill-Analiżi ta' Sentejn GENEr8-1
Steven W. Pipe, MD
Impatt tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa fuq il-Kwalità tal-Ħajja relatata mas-Saħħa
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Punti ewlenin Mis-16-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji Ġodda u Trasferiment tal-Ġene għall-Emofilja
Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH
Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3
Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur
Segwitu ta' Aktar Minn 5 Snin f'Koorti ta' Pazjenti bl-Emofilja B Ittrattati B'Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
L-espressjoni tal-Fattur IX fil-medda normali tipprevjeni fsada spontanja li teħtieġ trattament wara terapija tal-ġeni FLT180a f'pazjenti b'emofilja severa B: Studju ta' segwitu fit-tul tal-Programm B-Amaze
Pratma Chowdary, MRCP, Frcpath
Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija
Negħlbu l-Immunità Preeżistenti Anti-AAV biex Tikseb Trasferiment tal-Ġeni Sikur u Effiċjenti f'Settings Kliniċi.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Aġġornament kurrenti tal-provi kliniċi dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja
Wolfgang Miesbach, MD
Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.
Steven W. Pipe, MD
L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3
Steven W. Pipe, MD
Investigazzjoni ta 'Riżultati Bikrija Wara Terapija tal-Ġene Virali assoċjata ma' Adeno f'Mudell ta 'Emofilja tal-Klieb
David Lillicrap, MD, FRCPC
Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
L-Evoluzzjoni tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vector AAV Għadha għaddejja fl-Emofilja. Il-Karatteristiċi Uniċi ta 'BAY 2599023 Jindirizzaw il-Bżonnijiet Pendenti?
Steven W. Pipe, MD
L-Effikaċja u s-Sikurezza ta 'Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: L-Ewwel Dejta Mill-Prova tal-Fażi 3 Hope-B Terapija tal-Ġeni
Steven W. Pipe, MD
Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell tal-Emofilja ta' Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)
Pratma Chowdary, MRCP, Frcpath
L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
L-Ewwel Dejta Mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3: Effikaċja u Sikurezza ta' Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX; AMT-061) f'Adulti b'Emofilja B Serja jew Moderata-Severa Ittrattata Irrispettivament minn Anti-Kapsidi Neutralizzanti Pre-Eżistenti
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Steven W. Pipe, MD
Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa
Barbara A. Konkle, MD
Briefings tal-Konferenza ISTH
Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A
Lindsey A. George, MD
Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Ġenoterapija ta 'Virus Assoċjat minn Adeno (AAV) Ġdid (FLT180a) Jikseb Livelli ta' Attività FISS Normali f'pazjenti b'emofilja severa B (HB) (Studju B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings tal-Konferenza WFH
Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B
Steven W. Pipe, MD
Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefings tal-Konferenza ASGCT
Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII
Steven W. Pipe, MD
Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando
Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando, li tinkludi intervisti ta 'esperti dwar l-aħħar avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni.
Kopertura tal-Konferenzi - Live minn Orlando 2019






