Briefings tal-Konferenza ISTH

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Lindsey A. George, MD

WATCH
Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH
Ġenoterapija ta 'Virus Assoċjat minn Adeno (AAV) Ġdid (FLT180a) Jikseb Livelli ta' Attività FISS Normali f'pazjenti b'emofilja severa B (HB) (Studju B-AMAZE)

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Paul Batty, MBBS, PhD

WATCH

Briefings tal-Konferenza WFH

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Briefings tal-Konferenza ASGCT

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Steven W. Pipe, MD

WATCH
Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene

Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH
Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Glen F. Pierce, MD, PhD

WATCH

Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando

Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando, li tinkludi intervisti ta 'esperti dwar l-aħħar avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni.

ENA KREDITU CME

Kopertura tal-Konferenzi - Live minn Orlando 2019

Aġġornamenti riċenti dwar Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja B
Data fit-tul dwar is-Sigurtà u l-Effiċjenza minn Testijiet tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja Jipprovdu ottimiżmu
Espressjoni fit-tul ta 'Trasferiment tal-Ġeni FVIII medjat minn AAV u Avvenimenti ta' Integrazzjoni ta 'Vetturi fl-Emofilja
Approċċi Ġodda għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja fl-Iżvilupp Prekliniku
Antikorpi Preexistiċi għall-AAV u Konsegwenzi għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja
Il-Futur tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja
Tħejjija għall-Approvazzjoni tat-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja