Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENER1-3

Relazzjoni Bejn Avvenimenti ta' Espressjoni Endoġena, Transġene FVIII u Fsada Wara Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġene għal Emofilja Severa A: Analiżi Post-Hoc tal-Prova tal-Fażi 8 GENEr1-3

Steven W. Pipe, MD

Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur

Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur

Steven W. Pipe, MD

Punti ewlenin Mit-28 Kungress Annwali tal-ESGCT

Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija

Monitoraġġ ta' Siti ta' Integrazzjoni tal-Vector fl-Approċċi ta' Terapija tal-Ġene In Vivo permezz ta' Sekwenzar tas-Sit ta' Integrazzjoni-Likwida-Bijopsija

Daniela Cesana, PhD

Negħlbu l-immunità pre-eżistenti kontra l-AAV biex jinkiseb trasferiment sikur u effiċjenti tal-ġeni f'ambjenti kliniċi.

Negħlbu l-Immunità Preeżistenti Anti-AAV biex Tikseb Trasferiment tal-Ġeni Sikur u Effiċjenti f'Settings Kliniċi.

Giuseppe Ronzitti, PhD

Terapija tal-ġeni lentivirali għall-fwied għall-emofilja u lil hinn

Terapija tal-ġeni lentivirali għall-fwied għall-emofilja u lil hinn

Alessio Cantore, PhD

Aġġornament kurrenti tal-provi kliniċi dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja

Aġġornament kurrenti tal-provi kliniċi dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja

Wolfgang Miesbach, MD

Punti ewlenin mill-Kungress ISTH 2021

INFORMAZZJONI CME

KREDITU GĦAT-TALBA

Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1

Effikaċja u Sikurezza ta 'Valoctocogene Roxaparvovec Trasferiment tal-Ġen tal-Virus assoċjat ma' l-Adeno għal Emofilja A severa: Riżultati Mill-Prova tal-Fażi 3 GENEr8-1

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.

Rapport tal-Każ tas-Sikurezza tal-Fwied Mill-Prova tat-Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3 fl-Adulti bl-Emofilja B.

Steven W. Pipe, MD

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta '52 Ġimgħa ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: Dejta mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3

Steven W. Pipe, MD

Investigazzjoni ta 'Riżultati Bikrija Wara Terapija tal-Ġene Virali assoċjata ma' Adeno f'Mudell ta 'Emofilja tal-Klieb

Investigazzjoni ta 'Riżultati Bikrija Wara Terapija tal-Ġene Virali assoċjata ma' Adeno f'Mudell ta 'Emofilja tal-Klieb

David Lillicrap, MD, FRCPC

Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni

Riżultati Kliniċi f'Adulti bl-Emofilja B Bi u Mingħajr Antikorpi Newtralizzanti Pre-eżistenti għal AAV5: Dejta ta '6 Xahar Mill-Fażi 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Prova tat-Terapija tal-Ġeni

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

L-Evoluzzjoni tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vector AAV Għadha għaddejja fl-Emofilja. Il-Karatteristiċi Uniċi ta 'BAY 2599023 Jindirizzaw il-Bżonnijiet Pendenti?

L-Evoluzzjoni tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vector AAV Għadha għaddejja fl-Emofilja. Il-Karatteristiċi Uniċi ta 'BAY 2599023 Jindirizzaw il-Bżonnijiet Pendenti?

Steven W. Pipe, MD

Punti Ewlenin Mill-Kungress Virtwali EAHAD 2021

INFORMAZZJONI CME

KREDITU GĦAT-TALBA

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta 'Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: L-Ewwel Dejta Mill-Prova tal-Fażi 3 Hope-B Terapija tal-Ġeni

L-Effikaċja u s-Sikurezza ta 'Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: L-Ewwel Dejta Mill-Prova tal-Fażi 3 Hope-B Terapija tal-Ġeni

Steven W. Pipe, MD

Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell tal-Emofilja ta' Klieb

Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell tal-Emofilja ta' Klieb

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)

Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Briefings tal-Konferenza ASH

ENA KREDITU CME

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII

Steven W. Pipe, MD

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Ir-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja tat-Terapija tal-Ġeni

Barbara A. Konkle, MD

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

L-Ewwel Dejta Mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3: Effikaċja u Sikurezza ta' Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX; AMT-061) f'Adulti b'Emofilja B Serja jew Moderata-Severa Ittrattata Irrispettivament minn Anti-Kapsidi Neutralizzanti Pre-Eżistenti

L-Ewwel Dejta Mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3: Effikaċja u Sikurezza ta' Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX; AMT-061) f'Adulti b'Emofilja B Serja jew Moderata-Severa Ittrattata Irrispettivament minn Anti-Kapsidi Neutralizzanti Pre-Eżistenti

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b

Steven W. Pipe, MD

Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa

Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa

Barbara A. Konkle, MD

Briefings tal-Konferenza ISTH

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A

Lindsey A. George, MD

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb

Paul Batty, MBBS, PhD

Ġenoterapija ta 'Virus Assoċjat minn Adeno (AAV) Ġdid (FLT180a) Jikseb Livelli ta' Attività FISS Normali f'pazjenti b'emofilja severa B (HB) (Studju B-AMAZE)

Ġenoterapija ta 'Virus Assoċjat minn Adeno (AAV) Ġdid (FLT180a) Jikseb Livelli ta' Attività FISS Normali f'pazjenti b'emofilja severa B (HB) (Studju B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb

Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb

Paul Batty, MBBS, PhD

Briefings tal-Konferenza WFH

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B

Steven W. Pipe, MD

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Briefings tal-Konferenza ASGCT

ENA KREDITU CME

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII

Steven W. Pipe, MD

Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene

Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando

Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando, li tinkludi intervisti ta 'esperti dwar l-aħħar avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni.

ENA KREDITU CME

Kopertura tal-Konferenzi - Live minn Orlando 2019

Aġġornamenti riċenti dwar Terapiji Kliniċi tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja B

Data fit-tul dwar is-Sigurtà u l-Effiċjenza minn Testijiet tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja Jipprovdu ottimiżmu

Espressjoni fit-tul ta 'Trasferiment tal-Ġeni FVIII medjat minn AAV u Avvenimenti ta' Integrazzjoni ta 'Vetturi fl-Emofilja

Approċċi Ġodda għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja fl-Iżvilupp Prekliniku

Antikorpi Preexistiċi għall-AAV u Konsegwenzi għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Il-Futur tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Tħejjija għall-Approvazzjoni tat-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Preżentat minn: David Lillicrap, MD u Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 ta 'Settembru, 2019 • Washington, DC

Kopertura tal-Konferenza minn ISTH 2019 f'Melbourne

Kopertura tal-Konferenza minn ISTH 2019 f'Melbourne, li tinkludi intervisti ta 'esperti dwar l-aħħar avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni.

ENA KREDITU CME

Kopertura tal-Konferenzi - ISTH 2019 f'Melbourne

L-Istudju ALTA: SB-525 Gene Therapy f'Adulti b'emofilja A

Prevalenza ta 'Antikorpi AAV u Preexist għal Implikazzjonijiet għat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja

Riżultati ta 'Provi tat-Terapija tal-Ġeni AMT-060 u AMT-061 f'pazjenti b'emofilja B

Riżultati inizjali tal-Fażi 1/2 Alta Studju: Ġenoterapija SB-525 f'Adulti b'Emofilja A

Sena ta 'Segwitu ta' Pazjenti b'Emofilja B Wara Trasferiment tal-Ġene SPK-9001

Trasferiment tal-Ġene AMT-061 f'Adulti b'Emofilja B: Riżultati bikrija ta 'Prova ta' Fażi 2b

Status attwali tat-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

FLT180a: Vector AAV tal-Ġenerazzjoni li Jmiss għall-Emofilja B

Espressjoni Stabbli ta 'FIX: Riżultati Aġġornati tal-Prova tat-Terapija tal-Ġeni AMT-060 f'pazjenti b'emofilja B.

Il-Fattur Lentivirali Ibbażat fuq il-Vettur VIII u l-Fattur IX tat-Terapija tal-Ġeni fi Primati mhux tal-bniedem

Valoctocogene Roxaparvovec AAV Gene Therapy għal Pazjenti b'emofilja A: Riżultati Ġodda

Tħares 'il quddiem lejn it-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Persuna fit-Triq - ISTH 2019 f'Melbourne

Watch kif attendew mill-Kungress ISTH 2019 f'Melbourne, l-Awstralja, jiddiskutu r-reazzjonijiet tagħhom għas-sessjoni dwar it-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja.

Prodott Teatru - ISTH 2019 Melbourne

Watch kif Flora Peyvandi, MD, PhD u K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH iħabbru t-tnedija tat-Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja: Inizjattiva għall-Edukazzjoni ISTH

Poster ta 'l-istħarriġ tal-linja ta' bażi

Poster

Poster ippreżentat fil-Kungress ISTH 2019
Il-Ħadd 7 ta 'Lulju • 18:30 - 19:30
Astratt / Poster #: PB1724
Melbourne, l-Awstralja

Fil-bidu tal-2019, ISTH organizzat grupp ta 'esperti ta' fama dinjija mill-komunità globali tal-emofilja biex jiżviluppaw stħarriġ li jidentifika l-ħtiġijiet edukattivi mhux sodisfatti speċifiċi għat-terapija tal-ġeni fl-emofilja. L-istħarriġ tqassam online lil udjenza internazzjonali. Ir-riżultati wrew li ħafna jeħtieġu aktar edukazzjoni dwar il-prinċipji fundamentali tat-terapija tal-ġeni u fehim aħjar tat-terapija tal-ġeni bħala approċċ ta 'trattament għall-emofilja A u B.

Pjan Direzzjonali Edukattiv

Pjan Direzzjonali Edukattiv tal-ISTH - Edukazzjoni Gwida għall-Futur
Tħejji lilek biex twieġeb dawn il-Mistoqsijiet Kritiċi

dwar

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali