Punti Ewlenin Mill-Kungress Virtwali EAHAD 2021
L-Effikaċja u s-Sikurezza ta 'Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Hemofilja B severa jew moderata-severa: L-Ewwel Dejta Mill-Prova tal-Fażi 3 Hope-B Terapija tal-Ġeni
Steven W. Pipe, MD
Karatterizzazzjoni ta 'Persistenza tal-Vettur tal-Virus Assoċjat Adeno Wara Segwitu fit-Tul fil-Mudell tal-Emofilja ta' Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Segwitu ta 'Terapija tal-Ġeni ta' Virus Novu Assoċjat ma 'Adeno (AAV) (FLT180a) Il-Kisba ta' Livelli ta 'Attività FIX Normali f'Pazjenti ta' Emofilja B Severa (HB) (Studju B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Briefings tal-Konferenza ASH
L-Ewwel Studju tat-Terapija tal-Ġeni fil-Bniedem tat-Teknoloġija tal-Vettur tal-Kapsid AAVhu37 f'Emofilja A severa - BAY 2599023 għandu Eliġibilità Wiesgħa tal-Pazjent u Espressjoni Stabbli u Sostenuta fit-Tul ta 'FVIII
Steven W. Pipe, MD
AMT-060 Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'emofilja B severa jew moderata-severa Ikkonferma Espressjoni FIX Stabbli u Tnaqqis Durabbli fil-Fsada u l-Konsum tal-Fattur IX sa 5 snin
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
L-Ewwel Dejta Mill-Prova ta 'Terapija tal-Ġeni HOPE-B tal-Fażi 3: Effikaċja u Sikurezza ta' Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX; AMT-061) f'Adulti b'Emofilja B Serja jew Moderata-Severa Ittrattata Irrispettivament minn Anti-Kapsidi Neutralizzanti Pre-Eżistenti
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (varjant AAV5-Padova hFIX), Vettur Imtejjeb għat-Trasferiment tal-Ġeni f'Adulti b'Hemofilja B Severa jew Moderata-Severa: Dejta ta 'sentejn minn Prova ta' Fażi 2b
Steven W. Pipe, MD
Segwitu Aġġornat tal-Istudju Alta, Studju ta 'Fażi 1/2 ta' Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Terapija tal-Ġeni f'Adulti b'Emofilja severa
Barbara A. Konkle, MD
Briefings tal-Konferenza ISTH
Prova ta 'Fażi I / II ta' SPK-8011: Espressjoni FVIII Stabbli u Durabbli għal> 2 snin b'Titjib sinifikanti ABR fil-Koorti ta 'Doża Inizjali Wara Trasferiment tal-Ġene FVIII Medjat bl-AAV għall-Emofilja A
Lindsey A. George, MD
Riżultati fit-tul tal-ġenoma tal-vettur u l-immunoġeniċità tat-Trasferiment tal-Ġene AV FVIII fl-Emofilja A Mudell tal-Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Ġenoterapija ta 'Virus Assoċjat minn Adeno (AAV) Ġdid (FLT180a) Jikseb Livelli ta' Attività FISS Normali f'pazjenti b'emofilja severa B (HB) (Studju B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekwenza, Post u Natura ta 'Inserzjonijiet ta' Vetturi AAV Wara Segwitu fit-tul ta 'Twassil Transġene FVIII f'Emofilja Mudell ta' Klieb
Paul Batty, MBBS, PhD
Briefings tal-Konferenza WFH
Progress riċenti fl-Iżvilupp ta 'AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) għal Persuni b'emofilja severa jew Moderatament Severa B
Steven W. Pipe, MD
Studju ta 'Segwitu ta' erba 'snin fil-bniedem għall-Effiċjenza u s-Sigurtà Terapewtika Durabbli: Terapija tal-Ġeni AAV B'Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja Severa A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Briefings tal-Konferenza ASGCT
Studju tal-Ewwel Terapija tal-Ġeni fil-bniedem tat-Teknoloġija tal-Vetturi tal-Capsid AAVhu37 fl-Emofilja Severa A: Riżultati tal-Attività tas-Sigurtà u l-FVIII
Steven W. Pipe, MD
Li tuża Apheresis biex Neħħi l-Antikorpi AAV Neutralizzanti f'pazjenti Preċedenti Esklużi mit-Terapija tal-Ġene
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Żvilupp ta 'Vettur Kandidat Kliniku AAV3 għat-Terapija tal-Ġeni ta' l-Emofilja B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiżi tal-Integrazzjoni AAV Wara Segwitu fit-Tul fl-Emofilja A Klieb jiżvelaw il-konsegwenzi ġenetiċi tal-korrezzjoni tal-ġeni medjati bl-AAV.
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando
Kopertura tal-Konferenzi minn Orlando, li tinkludi intervisti ta 'esperti dwar l-aħħar avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni.
Kopertura tal-Konferenzi - Live minn Orlando 2019






