Pjan Direzzjonali tat-Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-ġeni għall-emofilja tinvolvi l-użu ta 'virus modifikat biex twassal kopja ta' ħidma ta 'ġene li ma jiffunzjonax. Dawk li jbatu mill-emofilja m'għandhomx fatturi li jippermettu tagħqid normali. Il-kopja li jirċievu mit-terapija tal-ġene tikkodifika dawn il-fatturi essenzjali ta 'koagulazzjoni, li tippermetti li l-koagulazzjoni tipproċedi b'mod normali.

Kif It-Terapija tal-Ġeni Tista 'Tgħin lill-Emofilja

Ir-riċerka dwar it-terapija tal-ġeni toffri t-tama ta 'kura ta' darba għal dawk bl-emofilja. Provi kliniċi qed joffru riżultati promettenti, billi bosta parteċipanti kienu kapaċi jsostnu livelli għoljin ta 'fatturi kritiċi ta' tagħqid.

Il-Pjan Direzzjonali tat-Terapija tal-Ġeni

Il-pazjenti spiss jinkwetaw dwar is-sigurtà u l-effikaċja (effettività) tat-trattament. Madankollu, studji juru li kważi 90 fil-mija tal-parteċipanti tal-prova jaraw livelli normali jew kważi normali ta 'attività tal-fattur antikoagulanti.

It-trasferiment tal-ġeni jseħħ bl-użu ta 'virus mhux patoġeniku u b'nuqqas ta' replikazzjoni, għalhekk it-tħassib dwar is-sigurtà huwa minimu. Madankollu, dejjem hemm riskju ta 'reazzjonijiet ta' infużjoni mit-terapija sperimentali tal-ġeni, kif ukoll effetti sekondarji ta 'terapija ta' immunosoppressjoni, jekk tkun meħtieġa biex tnaqqas l-elevazzjonijiet fl-enzimi tal-fwied.

Huwa importanti li tkun taf ukoll li t-terapija tal-ġeni hija effettiva biss fit-trattament tal-pazjent. Ma jikkoreġix il-ġene mutat li jikkawża l-emofilja jew jipprevjeni ġenitur milli jgħaddi dak il-ġene lil uliedhom.

il Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi (ISTH) tikkonsisti minn esperti magħrufa mad-dinja kollha fil-komunità tal-emofilja globali. Barra minn hekk, jiżviluppaw ISTHs riżorsi edukattivi li jipprovdu lill-pazjenti u l-familji b’sede ta ’quddiem fl-iżvilupp ta’ dan il-protokoll tal-għaġeb ta ’trattament ġdid.

ISTH qed jgħin lill-pazjenti tifhem it-terapija tal-ġeni u kif jista 'xi darba tkun kura għal kundizzjoni li bħalissa teħtieġ kura ta' ħajja.

Image
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali