Vetturi tal-Lentivirus għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Podcasts tat-Terapija tal-Ġeni tal-Vetturi Virali

Isma 'lil Glenn F. Pierce, MD, PhD, viċi president għall-mediċina tal-Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja (WFH), u Robert Peters, PhD, konsulent indipendenti, jiddiskutu Lentivirus fir-rigward tat-Terapija tal-Ġeni. Huwa jiddiskuti AAAV, Lentiviruses, u Lentivirus Vector Gene Therapy. Kien hemm bosta provi kliniċi mediċi bl-AAV, li wera l-modalità fit-twassil tal-ġeni tal-Fattur VIII u l-Fattur IX u Glenn u Robert se jiddiskutu dawn matul dan il-podcast.

 

Ikklikkja għall-Kreditu!

Informazzjoni CME


Titlu tal-Attività

Vetturi tal-Lentivirus għat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja

Suġġett

Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja

Tip ta ’akkreditazzjoni

AMA PRA Kategorija 1 Kreditu (i) ™

rilaxx Data

Ottubru 31, 2020

Data ta 'skadenza

30 ta 'Ottubru, 2021

Ħin Stmat biex Temm l-Attività

minuti 15

GĦAN TAGĦLIM
Meta titlesta l-attività, il-parteċipanti għandhom ikunu jistgħu:

  • Iddeskrivi l-approċċi attwali u emerġenti tat-terapija tal-ġeni għat-trattament tal-emofilja
  • Agħraf tħassib ewlieni u mhux magħruf relatati mal-futur tat-terapija tal-ġeni għall-emofilja

FAKULTÀ
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja (WFH)
Istati Uniti tal-Amerika

Robert Peters, PhD
Konsulent
Boston, Massachusetts

PLANNERS
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, il-Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakultà tax-Xjenzi tas-Saħħa - Università ta 'Witwatersrand u Servizz Nazzjonali tal-Laboratorju tas-Saħħa
Johannesburg, l-Afrika t'Isfel

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja (WFH)
Istati Uniti tal-Amerika

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts u The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary Università ta 'Londra
London, Renju Unit

Steven W. Pipe, MD
Università ta 'Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Università ta 'Milan
Milan, l-Italja

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, l-Indja

Thierry VandenDriessche, PhD
Università ta ’Vrije Brussell
Brussell, il-Belġju

METODU TA 'PARTIĊIPAZZJONI / KIF JIRĊIEVI KREDITU

  1. M'hemm l-ebda ħlas għal parteċipazzjoni u riċeviment ta 'kreditu għal din l-attività.
  2. Irrevedi l-għanijiet tal-attività u l-informazzjoni dwar CME / CE.
  3. Imla l-attività CME / CE
  4. Imla l-formola ta 'evalwazzjoni / attestazzjoni CME / CE, li tipprovdi lil kull parteċipant l-opportunità li jikkummenta dwar kif parteċipanti fl-attività jaffettwaw il-prattika professjonali tagħhom; il-kwalità tal-proċess istruttiv; il-perċezzjoni ta 'effettività professjonali mtejba; il-perċezzjoni ta 'preġudizzju kummerċjali; u l-opinjonijiet tiegħu / tagħha dwar il-ħtiġijiet edukattivi futuri.
  5. Dokumentazzjoni ta 'kreditu / rappurtar:
    • Jekk qed titlob Krediti tal-Kategorija 1 tal-AMA PRA ™ jew ċertifikat ta 'parteċipazzjoni - iċ-ċertifikat CME / CE tiegħek ser ikun disponibbli biex jitniżżel.

IKKLIKJA HAWN biex tara l-ĦTIĠIJIET TEKNIĊI


PRESTATUR AKKREDITAT

Din l-attività hija pprovduta b’mod konġunt mill-Fondazzjoni Franza u s-Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi.

UDJENZA MIRTI
Din l-attività hija maħsuba għal tobba (ematoloġisti), infermiera prattikanti, assistenti għal tobba, u infermiera li jimmaniġġjaw pazjenti bl-emofilja. L-attività hija maħsuba wkoll għal xjentisti b'interess fir-riċerka bażika, traslazzjonali u klinika fl-emofilja madwar id-dinja.

DIKJARAZZJONI TAL - BŻONN
Peress li l-iżvilupp tat-terapija tal-ġeni għall-emofilja jkompli fil-provi kliniċi tal-fażi 3, u l-approvazzjoni ta 'dan l-approċċ terapewtiku huwa antiċipat, huwa essenzjali għall-membri kollha tat-tim tal-kura tal-emofilja biex ikunu infurmati u attrezzati għall-integrazzjoni ta' dan l-approċċ terapewtiku ġdid fil-prattika klinika .

DIKJARAZZJONI TA 'AKKREDITAZZJONI
Din l-attività ġiet ippjanata u implimentata skont ir-rekwiżiti u l-politiki tal-akkreditazzjoni tal-Kunsill tal-Akkreditazzjoni għall-Edukazzjoni Medika Kontinwa (ACCME) permezz tal-forniment konġunt tal-Fondazzjoni Franza (TFF) u s-Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi (ISTH). TFF huwa akkreditat mill-ACCME biex jipprovdi edukazzjoni medika kontinwa għat-tobba.

DESINJAZZJONI TAL-KREDITU
Tobba:
Il-Fondazzjoni Franza taħtar din l-attività dejjiema għal massimu ta '0.25 AMA PRA Kategorija 1 Kreditu (i) ™. It-tobba għandhom jitolbu biss il-kreditu proporzjonat mal-limitu tal-parteċipazzjoni tagħhom fl-attività.

Infermiera: Infermieri li huma ċċertifikati mill-American Nurses Credentialing Center (ANCC) jistgħu jużaw attivitajiet li huma ċċertifikati minn fornituri akkreditati minn ACCME fir-rigward tal-ħtieġa tagħhom għal tiġdid ta 'ċertifikazzjoni mill-ANCC. Ċertifikat ta 'attendenza jingħata mill-Fondazzjoni Franza, fornitur akkreditat ta' l-ACCME.

POLITIKA TA 'ŻVELAR
Skont l-Istandards ACCME għall-Appoġġ Kummerċjali, Il-Fondazzjoni Franza (TFF) u s-Soċjetà Internazzjonali tat-Trombożi u l-Ħemostasi (ISTH) jirrikjedu li individwi f'pożizzjoni li jikkontrollaw il-kontenut ta 'attività edukattiva jiżvelaw ir-relazzjonijiet finanzjarji kollha relevanti b'kull interess kummerċjali . TFF u ISTH isolvu l-kunflitti ta 'interess kollha biex jiżguraw l-indipendenza, l-oġġettività, il-bilanċ, u r-rigoroż xjentifiku fil-programmi edukattivi kollha tagħhom. Barra minn hekk, TFF u ISTH ifittxu li jivverifikaw li r-riċerka xjentifika kollha msemmija, irrappurtata, jew użata f'attività CME / CE tikkonforma mal-istandards ġeneralment aċċettati ta 'disinn sperimentali, ġbir ta' dejta, u analiżi. TFF u ISTH huma impenjati li jipprovdu lill-istudenti b'attivitajiet ta 'kwalità għolja CME / CE li jippromwovu titjib fil-kura tas-saħħa u mhux dawk ta' interess kummerċjali.

Żvelar ta 'Attività tal-Persunal
Il-pjanifikaturi, ir-reviżuri, l-edituri, l-istaff, il-kumitat CME, jew membri oħra fit-TFF li jikkontrollaw il-kontenut m'għandhom l-ebda relazzjonijiet finanzjarji rilevanti li għandhom jiżvelaw.

Il-pjanifikaturi, ir-reviżuri, l-edituri, l-istaff, il-kumitat CME, jew membri oħra fl-ISTH li jikkontrollaw il-kontenut m'għandhom l-ebda relazzjonijiet finanzjarji rilevanti li għandhom jiżvelaw.

Żvelar tal-Fakultà - Planners

Il-fakultajiet elenkati hawn taħt jirrappurtaw li m'għandhom l-ebda relazzjoni finanzjarja relevanti li jiżvelaw:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Il-fakultà elenkata hawn taħt tirrapporta li għandhom relazzjonijiet finanzjarji rilevanti biex jiżvelaw:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, jirċievi onorarji għal konsultazzjoni akkademika minn Bioverativ, CSL Behring, u Octapharma Plasma. Huwa jirċievi finanzjament għar-riċerka minn Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring, u Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, iservi fuq il-kelliema bureau u jagħmel riċerka kuntrattwali għal CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark, u Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, jirċievi fondi ta 'riċerka mill-programm BioMarin GeneR8, il-programm HOPE-B uniQure, u l-programm fitofranan Sanofi-ATLAS. Jirċievi onorariji minn Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, u Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, isservi bħala konsulent għal Sanofi u Sobi. Hi sservi fil-bureau tal-kelliema għal Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, u Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, jirċievi onorarja għal konsultazzjoni akkademika minn BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, u VarmX. Huwa għandu karigi ta 'tmexxija ma' Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, u l-Federazzjoni Dinjija ta 'Emofilja.
  • Steven W. Pipe, MD, iservi bħala konsulent għal ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics, u uniQure . Huwa jagħmel riċerka għal Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, għandu pożizzjonijiet ta 'tmexxija ma' NHF u ISTH. Huwa jirċievi finanzjament għar-riċerka minn Pfizer u Takeda. Dr VandenDriessche jirċievi onorarji minn Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest, u Pfizer.

Żvelar tal-Fakultà - Attività tal-Fakultà
Il-fakultà li ġejja tirrapporta li għandhom relazzjonijiet finanzjarji rilevanti biex jiżvelaw:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, jirċievi onorarja għal konsultazzjoni akkademika minn BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, u VarmX. Huwa għandu karigi ta 'tmexxija ma' Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, u l-Federazzjoni Dinjija ta 'Emofilja.
  • Robert Peters, PhD, għandu l-ishma u rċieva drittijiet ta ’proprjetà intellettwali / brevetti waqt li qabel kien impjegat minn Sanofi. Waqt li kien impjegat minn Sanofi, huwa rċieva salarju u royalties.

ŻVELAR TA 'UŻU INKLABBLI
It-TFF u l-ISTH jirrikjedu li l-fakultà tas-CME (kelliema) jiżvelaw meta prodotti jew proċeduri li qed jiġu diskussi huma barra mit-tikketta, mhux ittikkettjati, sperimentali, u / jew investigattivi. Dan jinkludi kwalunkwe limitazzjoni fuq l-informazzjoni li hija ppreżentata, bħal dejta li hija preliminari, jew li tirrappreżenta riċerka kontinwa, analiżi interim, u / jew opinjoni mhux appoġġjata. Fakultà f'din l-attività tista 'tiddiskuti informazzjoni dwar aġenti farmaċewtiċi li tinsab barra mit-tikkettar approvat mill-Amministrazzjoni ta' l-Ikel u d-Droga ta 'l-Istati Uniti. Din l-informazzjoni hija maħsuba biss għal edukazzjoni medika kontinwa u mhix maħsuba biex tippromwovi użu barra t-tikketta ta 'dawn il-mediċini. TFF u l-ISTH ma jirrakkomandawx l-użu ta 'xi aġent barra mill-indikazzjonijiet ittikkettati. Jekk għandek xi mistoqsijiet, ikkuntattja lid-Dipartiment tal-Affarijiet Mediċi tal-manifattur għall-aktar informazzjoni riċenti dwar il-preskrizzjoni.

RIKONOXXIMENT TA 'APPOĠĠ KUMMERĊJALI
Din l-attività hija appoġġata minn għotjiet edukattivi minn BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

DISCLAIMER
TFF u l-ISTH jippreżentaw din l-informazzjoni għal skopijiet edukattivi biss. Il-kontenut huwa pprovdut biss mill-fakultà li ntgħażlu għall-għarfien espert rikonoxxut tagħhom fil-qasam tagħhom. Il-parteċipanti għandhom ir-responsabbiltà professjonali li jiżguraw li l-prodotti huma preskritti u użati b'mod xieraq fuq il-bażi tal-ġudizzju kliniku tagħhom stess u l-istandards ta 'kura aċċettati. Il-Fondazzjoni Franza, l-ISTH, u s-sostenitur (i) kummerċjali ma jassumu l-ebda responsabbiltà għall-informazzjoni hawnhekk.

INFORMAZZJONI DWAR DWAR DWAR IT-TAD-DWAR
Copyright © 2020 Il-Fondazzjoni Franza. Kull użu mhux awtorizzat ta 'kwalunkwe materjal fuq is-sit jista' jikser id-drittijiet tal-awtur, trademark u liġijiet oħra. Tista 'tara, tikkopja u tniżżel informazzjoni jew software ("Materjali") misjuba fuq is-Sit bla ħsara għat-termini, kondizzjonijiet, u eċċezzjonijiet li ġejjin:

  • Il-materjali għandhom jintużaw biss għal skopijiet personali, mhux kummerċjali, informattivi u edukattivi. Il-materjali m'għandhomx jiġu modifikati. Għandhom jiġu mqassma fil-format provdut bis-sors identifikat b'mod ċar. L-informazzjoni dwar id-drittijiet tal-awtur jew avviżi proprjetarji oħra ma jistgħux jitneħħew, jinbidlu, jew jiġu mibdula.
  • Il-materjali ma jistgħux jiġu ppubblikati, imtellgħa, ippustjati, trasmessi (minbarra kif stipulat hawnhekk) mingħajr il-permess bil-miktub minn qabel tal-Fondazzjoni Franza.


POLITIKA TA 'PRIVATEZZA

Il-Fondazzjoni Franza tipproteġi l-privatezza ta 'informazzjoni personali u oħra rigward parteċipanti u kollaboraturi edukattivi. Il-Fondazzjoni Franza mhix se tirrilaxxa informazzjoni identifikabbli personalment lil terza persuna mingħajr il-kunsens tal-individwu, ħlief dik l-informazzjoni meħtieġa għal finijiet ta 'rappurtar lill-ACCME.

Il-Fondazzjoni Franza żżomm salvagwardji fiżiċi, elettroniċi u proċedurali li jikkonformaw mar-regolamenti federali biex tipproteġihom kontra t-telf, l-użu ħażin jew alterazzjoni ta ’informazzjoni li ġbarna minnek.

Informazzjoni addizzjonali dwar il-Politika tal-Privatezza tal-Fondazzjoni Franza tista ’taraha fuq www.francefoundation.com/privacy-policy.


INFORMAZZJONI KUNTATT
Jekk ikollok xi mistoqsijiet dwar din l-attività tas-CME, jekk jogħġbok ikkuntattja lil The France Foundation fi 860-434-1650 jew Dan l-indirizz email huwa protett mill-ispam. Teħtieġ javascript biex tarah..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Federazzjoni Dinjija tal-Emofilja (WFH)
Stati Uniti ta 'l-Amerika

Glenn Pierce, MD, PhD, attwalment iservi fil-Federazzjoni Dinjija ta 'l-Emofilja (WFH) Viċi President Mediku u l-Bord tad-Diretturi ta' l-Istati Uniti ta 'l-Istati Uniti u l-Fondazzjoni Nazzjonali ta' Emofilja (NHF) tal-Kunsill Konsultattiv Mediku u Xjentifiku ta 'l-Istati Uniti. Huwa Intraprenditur fir-residenza ta 'Third Rock Ventures kif ukoll konsulent għat-terapija tal-ġeni u kumpaniji tal-bijoteknoloġija tal-ematoloġija. Huwa ko-waqqaf Ambys Medicines fl-2018, startup up għar-riġenerazzjoni tal-fwied tat-terapija taċ-ċelloli u tal-ġeni, u jservi bħala l-Uffiċjal Mediku Prinċipali (CMO). Dr Pierce rtira minn Biogen fl-2014, fejn mexxa l-R & D ta 'nofs-ħajja FVIII u FIX Fc fusions bħala CMO. Huwa mexxej id-donazzjoni ta '1 biljun unità internazzjonali (IUs) u l-bidu tal-kollaborazzjoni tal-għajnuna umanitarja mad-WFH. Dr Pierce mexxa wkoll il-bidu tal-programm My Life Our Future (MLOF) għal ġenotip> 10,000 individwu fil-komunità Amerikana b'disturb ta 'fsada. Preċedentement, Dr Pierce serva fil-Bord tad-Diretturi tal-NHF u kien President tal-NHF. Dr Pierce irċieva MD u PhD fl-Immunoloġija, u għamel it-taħriġ post-universitarju tiegħu fir-riċerka tal-patoloġija u l-ematoloġija. Huwa għandu 30+ snin ta 'esperjenza fl-iżvilupp tal-mediċina bijoteknoloġika fl-oqsma tar-riġenerazzjoni tat-tessuti u l-ematoloġija, inkluża l-emofilja, li beda b'Amgen u kien involut fl-iżvilupp ta' 5 prodotti approvati għall-emofilja. Huwa jaqsam il-ħin bejn San Francisco u San Diego. Dr Pierce twieled bl-emofilja severa A, u ġie mfejjaq fl-2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Konsulent
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, huwa eżekuttiv ta 'riċerka f'livell għoli b'20 sena esperjenza fl-industrija, li jinkludi xogħol fuq proteini tal-fużjoni tal-Fattur VIII u tal-Fattur IX-Fc li jagħqad rikombinanti mill-bidu tagħhom fir-riċerka permezz tal-manifattura, l-iżvilupp kliniku, u t-tnedija tas-suq. Aktar reċentement, huwa appoġġa wkoll erba 'kandidati kliniċi li avvanzaw mill-qasam tar-riċerka tiegħu fl-iżvilupp kliniku, inkluż BIVV001. Dr Peters ħadem f'firxa ta 'modalitajiet, minn bijoloġiċi u molekuli żgħar għal terapiji tal-ġene kemm in vivo kif ukoll ex vivo.