Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Punti ewlenin mill-15-il Workshop tal-NHF dwar Teknoloġiji ta 'Ġdid u Trasferiment ta' Ġeni għall-Emofilja

Preżentat minn: David Lillicrap, MD u Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 ta 'Settembru, 2019 • Washington, DC

Image


introduzzjoni
Preżentat minn Dr Lillicrap

Sfidi Assoċjati ma 'AAV bħala Għodda għat-Twassil ta' Transġeni Terapewtiċi
Preżentat minn Dr Pierce

Gwida tal-AID għall-Iżvilupp Kliniku tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja
Preżentat minn Dr Pierce

Aġġornament tal-Provi Kliniċi tal-Ġene Terapija tal-Fattur IX
Preżentat minn Dr Lillicrap


Editjar tal-Ġeni u Terapija Ibbażata fuq iċ-Ċelloli għall-Emofilja
Preżentat minn Dr Pierce



Tħares 'il quddiem bl-Ottimiżmu
Preżentat minn Dr Pierce

Aġġornament tal-Provi Kliniċi tal-Ġene Terapija tal-Fattur VIII
Preżentat minn Dr Lillicrap


Ġenerazzjoni li jmiss Terapiji tal-Ġene għall-Emofilja
Preżentat minn Dr Lillicrap

Risposta għal Kunsinna ta 'Vetturi AAV
Preżentat minn Dr Lillicrap


Estensjoni tat-Terapija tal-Ġeni għal Tfal b'emofilja
Preżentat minn Dr Lillicrap