Pjan Direzzjonali tat-Terapija tal-Ġeni

Terapija tal-ġeni għall-emofilja tinvolvi l-użu ta 'virus modifikat biex twassal kopja ta' ħidma ta 'ġene li ma jiffunzjonax. Dawk li jbatu mill-emofilja m'għandhomx fatturi li jippermettu tagħqid normali. Il-kopja li jirċievu mit-terapija tal-ġene tikkodifika dawn il-fatturi essenzjali ta 'koagulazzjoni, li tippermetti li l-koagulazzjoni tipproċedi b'mod normali.

Kif It-Terapija tal-Ġeni Tista 'Tgħin lill-Emofilja

Ir-riċerka dwar it-terapija tal-ġeni toffri t-tama ta 'kura ta' darba għal dawk bl-emofilja. Provi kliniċi qed joffru riżultati promettenti, billi bosta parteċipanti kienu kapaċi jsostnu livelli għoljin ta 'fatturi kritiċi ta' tagħqid.

Il-Pjan Direzzjonali tat-Terapija tal-Ġeni

Il-pazjenti spiss jinkwetaw dwar is-sigurtà u l-effikaċja (effettività) tat-trattament. Madankollu, studji juru li kważi 90 fil-mija tal-parteċipanti tal-prova jaraw livelli normali jew kważi normali ta 'attività tal-fattur antikoagulanti.

It-trasferiment tal-ġeni jseħħ bl-użu ta 'virus mhux patoġeniku u b'nuqqas ta' replikazzjoni, għalhekk it-tħassib dwar is-sigurtà huwa minimu. Madankollu, dejjem hemm riskju ta 'reazzjonijiet ta' infużjoni mit-terapija sperimentali tal-ġeni, kif ukoll effetti sekondarji ta 'terapija ta' immunosoppressjoni, jekk tkun meħtieġa biex tnaqqas l-elevazzjonijiet fl-enzimi tal-fwied.

Huwa importanti li tkun taf ukoll li t-terapija tal-ġeni hija effettiva biss fit-trattament tal-pazjent. Ma jikkoreġix il-ġene mutat li jikkawża l-emofilja jew jipprevjeni ġenitur milli jgħaddi dak il-ġene lil uliedhom.

il Soċjetà Internazzjonali dwar it-Trombożi u l-Emostasi (ISTH) tikkonsisti minn esperti magħrufa mad-dinja kollha fil-komunità tal-emofilja globali. Barra minn hekk, jiżviluppaw ISTHs riżorsi edukattivi li jipprovdu lill-pazjenti u l-familji b’sede ta ’quddiem fl-iżvilupp ta’ dan il-protokoll tal-għaġeb ta ’trattament ġdid.

ISTH qed jgħin lill-pazjenti tifhem it-terapija tal-ġeni u kif jista 'xi darba tkun kura għal kundizzjoni li bħalissa teħtieġ kura ta' ħajja.

Image