X'inhu l-Għan tat-Terapija tal-Ġeni għall-Pazjenti bl-Emofilja?

X'inhu l-Għan tat-Terapija tal-Ġeni għall-Pazjenti bl-Emofilja?

Terapija tal-ġeni għandu ħafna wegħda għal individwi b'varjetà wiesgħa ta 'kundizzjonijiet, inklużi tipi ta' kanċer, AIDS, dijabete, mard tal-qalb, u emofilja. Dan l-approċċ innovattiv għat-trattament ibiddel il-ġeni ġewwa ċ-ċelloli tal-ġisem biex iwaqqaf il-marda. It-terapija tal-ġeni tipprova tissostitwixxi jew tiffissa ġeni mutati u tagħmel iċ-ċelloli morda aktar evidenti għas-sistema immuni. L-Emofilja A u B jintirtu bħala parti minn mudell riċessiv marbut max-X. Il-ġenetika tal-emofilja tinvolvi ġeni misjuba fil-kromożoma X, u tieħu ġene difettuż wieħed biss biex twassal għal dan id-disturb tal-fsada. It-terapiji taċ-ċelloli u tal-ġeni għadhom qed jiġu studjati, iżda r-riżultati huma promettenti. Provi kliniċi wrew suċċess, u l-Food and Drug Administration (FDA) approva tip wieħed ta 'terapija taċ-ċelloli. Fil- "Kunsiderazzjonijiet Ewlenin tagħna: Avvanzi fit-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja", immexxija minn Glenn F. Pierce, niddiskutu ħarsa ġenerali tal-marda, l-istat attwali tat-terapija tal-ġeni, u aktar.

X'inhi t-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja?

L-emofiliċi għandhom ġene difettuż, u dak il-ġene jikkawża li m'għandhomx il-proteini xierqa meħtieġa biex id-demm jagħqad. Il-proteina nieqsa hija dik li tiddefinixxi t-tip ta 'emofilja. Dawk bl-emofilja A m'għandhomx fattur VIII, u dawk bl-emofilja B, fattur IX.

Għal għexieren ta ’snin, it-trattament għal dawn iż-żewġ forom ta’ emofilja kien jinvolvi t-teħid ta ’kopja tax-xogħol tal-proteina meħtieġa, il-fattur VIII jew il-fattur IV, u l-infużjoni magħha tal-pazjent. Din it-terapija ta 'sostituzzjoni hija l-pedament għat-trattament tal-emofilja, iżda teħtieġ trattament fit-tul. It-terapija ta 'sostituzzjoni tal-ġeni ma jipprovdix biss il-proteina nieqsa biex tagħqid id-demm. L-għan huwa li minflok tissostitwixxi l-ġene difettuż. Huwa għan ambizzjuż, iżda jikkoreġi l-problema fil-pedamenti tagħha stess. Billi tiffissa d-difett ġenetiku assoċjat ma 'l-emofilja, it-trattament jippermetti lill-ġisem jagħmel il-proteina tiegħu, u għalhekk m'hemmx bżonn ta' aktar trattamenti.

Kif Taħdem it-Terapija tal-Ġeni għall-Emofilja

Terapija tal-ġeni għall-emofilja tipikament juża virus modifikat, u għalhekk ma jikkawżax mard. Il-virus modifikat jaġixxi wkoll bħala vettur biex jintroduċi kopja tal-ġene meħtieġ għall-fattur ta 'tagħqid. Il-viruses jaħdmu sew bħala vettori għax jistgħu jidħlu fiċ-ċelloli u jwasslu materjal ġenetiku. Il-modifika tal-virus tfisser li tipprovdi biss materjal ġenetiku terapewtiku. Il-vetturi jmorru fiċ-ċelloli tal-fwied tal-pazjent, u l-fwied joħloq l-elementi differenti meħtieġa mid-demm, inklużi fatturi ta 'tagħqid VIII u IX. Ladarba l-virus jiddepożita l-ġene li jiffunzjona fiċ-ċelloli tal-fwied, it-terapija tal-ġene tgħid lill-ġeni biex jipproduċu l-fatturi attivi tat-tagħqid tad-demm.

X'inhu l-Għan tat-Terapija tal-Ġeni għall-Emofiliċi?

Terapija tal-ġeni tista 'tipproduċi soluzzjoni fit-tul għal dawk f'riskju għal episodji ta' fsada severa u tissostitwixxi l-ġene difettuż b'waħda li taħdem.

L-approċċ ta 'trattament wieħed u magħmul jista' jfisser li pazjenti bl-emofilja li issa għandhom isofru infużjonijiet ġol-vini frekwenti biex jiksbu l-fatturi ta 'tagħqid meħtieġa jistgħu jkunu jistgħu jkollhom trattament wieħed ta' doża waħda. Dan jagħmel it-terapija tal-ġeni għall-emofiliċi għażla rivoluzzjonarja u li tbiddel il-ħajja. Jista 'jagħti lil dawk li għandhom il-marda libertà ġdida u ċans li jżidu l-attività tagħhom.

Il-mistoqsija li tibqa 'dwar dan l-approċċ ta' trattament hija waħda ta 'durabilità. It-tnejn studji kliniċi fuq l-annimali u l-bniedem urew li t-trattament idum għal snin. Madankollu, huwa kunċett ġdid, u għalhekk se jieħu ż-żmien biex tara jekk il-kura b'doża waħda ddumx.

Biex issir taf aktar dwar it-terapija tal-ġeni għall-emofilja u tirċievi l-aħħar aħbarijiet sa tabbona għall-aġġornamenti illum.