Għażla tad-Doża u Disinn ta' Studju għal B-LIEVE, Prova Klinika ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180A għal Pazjenti bl-Emofilja B
Punti Ewlenin Mill-15-il Kungress Annwali tal-EAHAD

Għażla tad-Doża u Disinn ta' Studju għal B-LIEVE, Prova Klinika ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180A għal Pazjenti bl-Emofilja B

G.Żgħażagħ1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Twal4

1L-Isptar tat-Tfal Los Angeles, l-Università tan-Nofsinhar tal-Kalifornja Keck School of Medicine, Los Angeles, California, l-Istati Uniti;2 Katharine Dormandy Ċentru għall-Emofilja u t-Trombożi, Royal Free Hospital;3 University College London, ir-Renju Unit;4 Freeline, Stevenage, ir-Renju Unit

Punti Ewlenin tad-Dejta

B-AMAZE Doża Rispons

L-istudju B-LIEVE huwa studju ta' fażi 1/2 ta' FLT180a manifatturat kummerċjalment iddisinjat biex jikkonferma doża mmirata għal studju ta' fażi 3. Id-doża tal-bidu għal B-LIEVE kienet ibbażata fuq riżultati mill-prova B-AMAZE, li wriet li l-livelli ta’ FIX f’Jum 21 wara l-infużjoni kienu tbassir ħafna tal-livelli ta’ FIX f’Jum 182 (ġimgħa 26). An Emass mudell doża-rispons indika li doża ta '7.7 x 1011 vg/kg għandu jipproduċi livell medju ta' FIX ta' 67% tan-normal f'Jum 21 li jikkorrispondi għal livell medju ta' FIX ta' 115% tan-normal f'Jum 182.

Pjan ta' Doża għal Disinn ta' Studju B-LIEVE

Id-disinn tal-istudju adattiv għal B-LIEVE jinkludi doża tal-bidu FLT180a ta' 7.7 x 1011 vg/kg fi 3 parteċipanti. Id-doża tal-bidu se tiġi aġġustata f'koorti sussegwenti ta' 3 parteċipanti, kull wieħed ibbażat fuq il-livelli FIX ta' Jum 21 fil-koorti preċedenti. Sa 9 parteċipanti (3 koorti) se jiġu rreġistrati b'perjodu ta' segwitu ta' 52 ġimgħa sabiex tiġi kkonfermata doża għal studju ta' fażi 3.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali