Kunsinna ta' LNPs ta' mRNA CRISPR/Cas9 biex Tissewwa Tħassir Żgħir fil-Ġene FVIII fil-ġrieden Emofilja A
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT

Kunsinna ta' LNPs ta' mRNA CRISPR/Cas9 biex Tissewwa Tħassir Żgħir fil-Ġene FVIII fil-ġrieden Emofilja A

Ippreżentat minn: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, l-Istati Uniti

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Dipartiment tal-Pedjatrija, Università ta 'Washington, Seattle, Washington

Punti Ewlenin tad-Dejta

LNPs tal-mRNA Jimmiraw Kemm Epatoċiti kif ukoll Ċelloli Sinusojdali Endoteljali tal-Fwied (LSECs)

Diversi formulazzjonijiet ta 'mRNA luciferase (Luc) inkapsulati f'nanopartiċelli lipidi bbażati fuq MC3 (LNPs) ġew injettati ġol-vina fil-ġrieden. L-espressjoni tal-luċiferażi ġiet skoperta prinċipalment fil-fwied, bl-aktar espressjoni b'saħħitha murija mill-formulazzjoni LNP 5. It-tbajja 'l-immunotebgħa tal-fwied uriet li LNP ittikkettat b'Dil jista' jittrasfetta b'suċċess kemm epatoċiti kif ukoll ċelluli endoteljali. in vivo.

Cas9 u sgRNA LNPs Jippermettu lill-ġrieden NSG HemA biex jerġgħu jiksbu l-attività FVIII tal-plażma endoġena

LNPs Cas9 mRNA inkapsulati u RNA ta 'gwida waħda (sgRNA) ġew mogħtija ġo ġrieden tal-emofilja A immunodefiċjenti (NSG HA) ġol-vina. L-espressjoni stabbli ta 'FVIII endoġenu sa 4 ġimgħat ġiet ikkonfermata b'assaġġ aPTT u FVIII mutant editjat ġie vverifikat permezz ta' sekwenzar tad-DNA u għodod ta 'analiżi CRISPR onlajn, rispettivament.

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali