Maltese
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Highlights Mill-25 Laqgħa Annwali tal-ASGCT
Kunsinna ta' LNPs ta' mRNA CRISPR/Cas9 biex Tissewwa Tħassir Żgħir fil-Ġene FVIII fil-ġrieden Emofilja A
Ippreżentat minn: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, Washington, l-Istati Uniti
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Dipartiment tal-Pedjatrija, Università ta 'Washington, Seattle, Washington
Punti Ewlenin tad-Dejta
- LNPs tal-mRNA Jimmiraw Kemm Epatoċiti kif ukoll LSECs
- Cas9 u sgRNA LNPs Jippermettu lill-ġrieden NSG HemA biex jerġgħu jiksbu l-attività FVIII tal-plażma endoġena
Diversi formulazzjonijiet ta 'mRNA luciferase (Luc) inkapsulati f'nanopartiċelli lipidi bbażati fuq MC3 (LNPs) ġew injettati ġol-vina fil-ġrieden. L-espressjoni tal-luċiferażi ġiet skoperta prinċipalment fil-fwied, bl-aktar espressjoni b'saħħitha murija mill-formulazzjoni LNP 5. It-tbajja 'l-immunotebgħa tal-fwied uriet li LNP ittikkettat b'Dil jista' jittrasfetta b'suċċess kemm epatoċiti kif ukoll ċelluli endoteljali. in vivo.
LNPs Cas9 mRNA inkapsulati u RNA ta 'gwida waħda (sgRNA) ġew mogħtija ġo ġrieden tal-emofilja A immunodefiċjenti (NSG HA) ġol-vina. L-espressjoni stabbli ta 'FVIII endoġenu sa 4 ġimgħat ġiet ikkonfermata b'assaġġ aPTT u FVIII mutant editjat ġie vverifikat permezz ta' sekwenzar tad-DNA u għodod ta 'analiżi CRISPR onlajn, rispettivament.
KONTENUT RELATAT
