Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur
Highlights Mit-63 Laqgħa Annwali ASH

Dejta dwar il-fsada madwar il-Livelli ta' Espressjoni FIX tal-linja bażi f'nies bl-emofilja B: Analiżi bl-użu tal-'Studju tal-Espressjoni tal-Fattur

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, u Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakultà tas-Saħħa u Kura Soċjali, Università ta’ Chester, Chester, ir-Renju Unit
2HCD Economics, Daresbury, ir-Renju Unit
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Università ta 'Washington, Ċentru ta' Washington għal Disturbi ta 'Dmija, Seattle, WA
6Konsorzju Ewropew għall-Emofilja, Brussell, il-Belġju
7Trinity College Dublin, Dublin, l-Irlanda
8Soċjetà Irlandiża tal-Emofilja, Dublin, l-Irlanda
9Dipartimenti tal-Pedjatrija u l-Patoloġija, Università ta 'Michigan, Ann Arbor, MI

Punti Ewlenin tad-Dejta

Fsada Mbassra f'Mudell Lineari Ġeneralizzat tal-Livell ta' Espressjoni tal-Fattur

Dejta minn żewġ studji dwar il-piż tal-mard (CHESS EU I-II u CHESS US/US+) intużat f'mudell lineari ġeneralizzat (GLM), b'rabta log biex tiġi evalwata l-assoċjazzjoni bejn il-livelli ta' espressjoni ABR u FIX (FEL) f'pazjenti bl-emofilja B. Fil-pazjenti kollha inklużi fl-analiżi (N = 407), il-medja FEL (SD) kienet 9.95 IU/dL (10.5) u l-medja ABR (SD) kienet 2.4 fsada/sena (3.6). Il-fsada mbassra bħala funzjoni tal-FEL prodotta mill-mudell huma murija hawn fuq. Wara l-aġġustament għall-età, il-BMI, u l-viruses li jinġarru mid-demm, l-ABR medju fil-mudell naqas b'0.8 unitajiet għal kull żieda ta' 1% fil-FEL (P <0.001).

KONTENUT RELATAT

Webinars interattivi
Image

Please enable the javascript to submit this form

Appoġġjat minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali