Terapija tal-Ġeni fl-Emofilja - Briefings tal-Konferenza

Il-Promotur ta' Stabilin-2 jimmodula r-rispons immuni għal FVIII wara l-kunsinna ta' Vettur Lentivirali fil-ġrieden emofiliċi

Antonia Follenzi, MD, PhD

Għażla tad-Doża u Disinn ta' Studju għal B-LIEVE, Prova Klinika ta' Konferma tad-Doża ta' Fażi 1/2 ta' Terapija tal-Ġene FLT180A għal Pazjenti bl-Emofilja B

Pratma Chowdary, MRCP, Frcpath

Varjant tal-Fattur VIII B'Eliminazzjoni tas-Sit ta' N-glycosylation f'2118 Rispons Imnaqqsa ta' Kontra l-FVIII f'Ġrieden Emofilja A Ttrattati bit-Terapija tal-Ġene

Carol H. Miao, MD

Analiżi Finali Mill-Prova ta' Terapija tal-Ġene HOPE-B Fażi Pivota 3: Effikaċja u Sigurtà Stabbli ta' Etranacogene Dezaparvovec f'Adulti b'Emofilja B Severa jew Moderatament Severa

Wolfgang Miesbach, MD

L-użu tar-Reġistru tal-Federazzjoni Dinjija tat-Terapija tal-Ġeni tal-Emofilja għas-Segwitu fit-Tul ta' Pazjenti bl-Emofilja Kkurati bit-Terapia tal-Ġeni

Barbara A. Konkle, MD

Effikaċja u Sigurtà tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa: Riżultati Mill-Analiżi ta' Sentejn GENEr8-1

Steven W. Pipe, MD

Impatt tat-Trasferiment tal-Ġene Valoctocogene Roxaparvovec għal Emofilja A Severa fuq il-Kwalità tal-Ħajja relatata mas-Saħħa

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Tkissir tat-Tolleranza Transġene permezz ta' Immunosoppressjoni

Valder R. Arruda, MD, PhD

Naqbel mal - Termini u kundizzjonijiet u l- Regoli tal-privatezza

dwar

Appoġġjati minn għotjiet edukattivi minn Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, u uniQure, Inc.

SSL essenzjali